أعلنت اليوم شركة PepGen، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير الجيل القادم من علاجات الأوليغونوكليوتيدات، أنه بناءً على مستويات بروتين الديستروفين المُقاسة في مجموعة 10 ملغ/كغ من دراسة CONNECT1-EDO51 التي أجرتها الشركة على PGN-EDO51 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي (DMD) الذين يُعانون من تخطي الإكسون 51، ستُركز الشركة على تطوير برنامجها الواعد لعلاج ضمور دوشين العضلي من النوع الأول (DM1)، والذي يمر حاليًا بالمرحلة الثانية من التطوير السريري. وتتوقف الشركة طواعيةً عن تطوير PGN-EDO51، وتعتزم إنهاء جميع أنشطة البحث والتطوير المتعلقة بـ DMD.
في مجموعة 10 ملغ/كغ (ن=4) من دراسة CONNECT1، زاد PGN-EDO51 من نُسخ الإكسون 51 المُتخطاة إلى 4.26% (بمتوسط زيادة 3.5%)؛ ومع ذلك، لم يرتفع إجمالي الديستروفين إلا إلى 0.59% من المستويات الطبيعية (بمتوسط زيادة 0.36%). ظل ملف السلامة لـ PGN-EDO51 إيجابيًا بشكل عام، وكانت جميع الآثار الجانبية المرتبطة بالعلاج خفيفة بطبيعتها. لم تُسجل أي آثار جانبية خطيرة في الدراسة.
اقرأ المزيد: تم تطوير الجيل القادم من علاجات تخطي الإكسون لعلاج ضمور العضلات دوشين
قال الدكتور جيمس ماك آرثر، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة PepGen: "نشعر بخيبة أمل إزاء نتائج الديستروفين التي لوحظت في مجموعة جرعات 10 ملغ/كغ في تجربة CONNECT1، إذ كنا نأمل أن نتمكن من تحسين العلاجات الحالية للمرضى بشكل أعمق". وأضاف: "مع اقترابنا من نهاية برنامجنا لعلاج دوشين العضلي، نود أن نشكر المرضى وعائلاتهم ومقدمي الرعاية والباحثين وفريق الدراسة على دعمهم ومشاركتهم في هذا البحث. كما أود أن أشيد بالعمل الجاد لفريقنا والتزامه بتطوير علاجات جديدة محتملة لمرضى دوشين العضلي".
يتعلم أكثر: علاج مرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
