ذكر بيان صحفي صادر عن Regenxbio أن النتائج، التي أُجريت على خمسة مرضى في تجربة AFFINITY DUCHENNE، تراوحت أعمارهم بين ستة واثني عشر عامًا، أظهرت "تعبيرًا ثابتًا وقويًا عن الميكروديستروفين". خضع المرضى للمراقبة في التجربة لمدة تسعة واثني عشر شهرًا بعد العلاج.
وفقًا لمحللي BMO Capital Markets، كانت النتائج متوافقة إلى حد كبير مع Elevidys، وهو علاج جيني لضمور العضلات دوشين (DMD) طورته شركة Sarepta، وتمت الموافقة عليه أولًا في يونيو 2023. وكتب المحللون صباح 5 يونيو: "لا نعتقد أن فرق الفعالية بين RGX-202 وElevidys جوهري أو قد يُؤدي إلى نتائج سريرية متباينة، على الرغم من أن بعض التحسينات الوظيفية لـ [RGX-202] تبدو أعلى قليلاً من Elevidys نظرًا للتباين الكبير بين المرضى/المجموعة الضابطة وعدم وجود مجموعة علاج وهمي". (اقرأ المزيد: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين)
الهدف الرئيسي من "أفينيتي دوشين" هو السلامة، حيث يُعدّ التعبير عن الميكروديستروفين نقطة نهاية للمؤشر الحيوي. لم تُلاحظ أي آثار جانبية كبيرة لـ Regenxbio. وأشار محللو BMO إلى أن المرضى الذين يتناولون RGX-202 يُعطون مثبطات مناعة لتقليل تلك الآثار الجانبية، وهو ما لا ينطبق على Elevidys.
وأظهر تقييم الحركة باستخدام برنامج North Star واختبارات الوظائف المؤقتة، مثل وقت الوقوف والمشي لمسافة 10 أمتار والوقت المستغرق للتسلق، تحسينات تفوقت على ضوابط التاريخ الطبيعي الخارجية، مما يشير إلى أن RGX-202 "يستمر في إظهار أدلة على التأثير الإيجابي على مسار المرض"، وفقًا للشركة.
وفقًا للمواد التي قدمتها الشركة في قراءة بياناتها، تخطط Regenxbio للتقدم بطلب للحصول على ترخيص المواد البيولوجية في وقت ما في منتصف عام 2026 من خلال مسار الموافقة السريع لـ FDA، مع التركيز على الحصول على الموافقة في النصف الأول من عام 2027.
تُعدّ ساريبتا وRegenxbio منافسين شرسين في سوق دوشين. رفعت Regenxbio دعوى قضائية ضد ساريبتا عام 2020 لانتهاكها براءة اختراع لطريقة زراعة خلايا لعلاج جينات فيروس الغدة الدرقية المرتبط (AAV). وفي عام 2024، أصدرت محكمة في ديلاوير حكمًا لصالح ساريبتا، مُعلنةً أن طريقة زراعة الخلايا غير قابلة للحصول على براءة اختراع.
بعد وفاة مريض على Elevidys في شهر مارس بسبب تلف الكبد الحاد، أصبحت سلامة علاجات جين دوشين تحت التدقيق المكثف (ساريبتا، تُبلغ عن وفاة صبي يبلغ من العمر 16 عامًا بعد العلاج الجيني Elevidysوعلى الرغم من أن تجربة Regenxbio تبدو آمنة، إلا أن محللي BMO أشاروا إلى أن تثبيط المناعة "الثقيل" له مخاطره الخاصة وأن الناقل الفيروسي الذي يستخدمه Regenxbio له مخاوفه الخاصة بشأن الوفيات.
