أعلنت اليوم شركة Medera، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تُركز على استهداف أمراض القلب والأوعية الدموية من خلال تطوير علاجات من الجيل التالي، وقسم التطوير السريري التابع لها Sardocor، بالتعاون مع المركز الطبي بجامعة كانساس، عن نجاح علاج أول مريض في المرحلة 1ب من التجربة السريرية MUSIC-DMD. وتبحث التجربة في AAV1.SERCA2a، وهو علاج جيني لمرة واحدة لاعتلال عضلة القلب الثانوي لضمور دوشين العضلي (DMD-CM).
جدول المحتويات
أول مريض عولج بـ SRD-001
عولج المريض بنجاح عن طريق الشريان الكعبري الأيسر باستخدام تقنية Medera الحصرية للتسريب التاجي قليل التوغل. تحمّل المريض الإجراء جيدًا، وخرج من المستشفى بعد ليلة قضاها تحت المراقبة.
العلاج الجيني لاعتلال عضلة القلب الناتج عن ضمور العضلات الدوشيني: SRD-001
قال رونالد لي، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Medera: "يمثل هذا الإنجاز تقدمًا محوريًا في علاج اعتلال عضلة القلب المرتبط بضمور العضلات الهيكلية (DMD). مع تحسن معدلات البقاء على قيد الحياة بفضل التدخلات التنفسية، أصبحت المضاعفات القلبية السبب الرئيسي للوفاة لدى مرضى ضمور العضلات الهيكلية. يقدم العلاج الجيني المبتكر، الأول من نوعه على البشر، من قسم Sardocor حلاً واعدًا لتلبية هذه الحاجة الطبية الملحة غير الملباة من خلال منهجية التسريب داخل الشريان التاجي الخاصة بنا، والتي أثبتت في مؤشرات أخرى أنها توصل الجين العلاجي مباشرةً إلى أنسجة القلب المصابة بأمان وموثوقية."
تجربة MUSIC-DMD المرحلة 1ب
تجربة MUSIC-DMD المرحلة 1b هي دراسة مفتوحة وخاضعة للرقابة لتقييم سلامة وفعالية AAV1.SERCA2a، وهو علاج جيني من النمط المصلي 1 لفيروس الغدة الدرقية المرتبط بالنمط 1 (AAV1) والذي يوصل جين SERCA2a مباشرة إلى خلايا عضلة القلب، في الذكور البالغين المصابين باعتلال عضلة القلب المرتبط بمرض دوشين العضلي.
ستشمل الدراسة ما يصل إلى 12 مشاركًا من مجموعات الجرعات المنخفضة والعالية والضابطة. يتميز اعتلال عضلة القلب المرتبط بضمور العضلات الهيكلية (DMD) بفرط الكالسيوم في خلايا عضلة القلب، مما يؤدي إلى تليف تدريجي وفشل القلب. يهدف AAV1.SERCA2a إلى استعادة توازن الكالسيوم لدى مرضى اعتلال العضلات الهيكلية (DMD-CM) عن طريق زيادة إنتاج بروتين SERCA2a، مما قد يعكس مسار المرض الأساسي.
تجربة سريرية SRD-001 - NCT06224660
بداية الدراسة (فعلي): 2024-10-02
الانتهاء الأولي (تقديري): 2027-10
إكمال الدراسة (تقديري): 2030-10
عدد المشاركين (تقديري): 12 (ذكر)
المواقع: الولايات المتحدة الأمريكية
الأعمار المؤهلة للدراسة:18 سنة فأكثر (بالغ، كبير السن)
معايير المشاركة في المرحلة 1ب من مشروع SRD-001
يجب على الأشخاص استيفاء شروط الإدراج ليكونوا مؤهلين. إذا كان الشخص يعاني من مرض آخر أو يخضع لعلاج قد يمنعه من تلقي العلاج الجيني، فقد لا يتمكن من المشاركة. يمكن الاطلاع على المجموعة الكاملة لمعايير الإدراج والاستبعاد بالضغط على رابط الدراسة. NCT06224660 -.
كيف يمكنني التواصل مع Sardocor؟
الاسم: Sardocor Corp.
رقم الهاتف: +1-617-880-7616
البريد الإلكتروني: [email protected]
