Elevidys، وهو علاج جيني لضمور العضلات دوشين (DMD) من Sarepta Therapeutics، متاح الآن للمرضى المتنقلين، وتقترح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية رفع الحظر الطوعي. وقد خلص تحقيق FDA إلى أن هذا العلاج الجيني لا علاقة له بوفاة الصبي البالغ من العمر ثماني سنوات.
اتخذت قصة العلاج الجيني لشركة ساريبتا، الذي بدأ في وقت سابق من هذا العام بعد ظهور مخاوف جدية بشأن السلامة وحالات وفاة، منعطفًا جديدًا مع الاضطراب التنظيمي. تدخلت شركة FDA وطلبت من ساريبتا وقف جميع عمليات تسليم العلاج في الولايات المتحدة للمرضى المتنقلين بعد وفاة مريض ثالث - رجل يبلغ من العمر 51 عامًا كان يشارك في دراسة المرحلة الأولى للدواء لعلاج ضمور عضلات الحزام الطرفي، والذي يستخدم أيضًا ناقلًا من فيروس الغدة الدرقية. ثم أطلقت شركة FDA تحقيقًا بعد الإبلاغ عن حالة وفاة أخرى يوم الجمعة.
مع ذلك، في بيان موجز صدر بعد ظهر يوم الاثنين، اقترحت اللجنة الوطنية البرازيلية لمكافحة الأمراض والوقاية منها (FDA) رفع الحظر الطوعي، مما يسمح للأفراد القادرين على المشي بمواصلة تناول Elevidys. واتفقت ساريبتا والسلطات البرازيلية مع اللجنة على أن أحدث وفاة للمريض البرازيلي البالغ من العمر ثماني سنوات ربما كانت بسبب نوبة إنفلونزا حادة، وليس بسبب العلاج الجيني نفسه. وهي عدوى تتفاقم بسبب تثبيط المناعة. - اقرأ المزيد: FDA التحقيق في وفاة صبي برازيلي يبلغ من العمر 8 سنوات تلقى Elevidys –
لا يزال الإيقاف الطوعي ساري المفعول بالنسبة للمرضى غير القادرين على المشي، والذين لم تصدر لهم حتى الآن أي توصيات من FDA بعد وفاة شخصين مرتبطين بـ Elevidys.
