بعد نتائج واعدة في إبطاء تدهور وظائف القلب لدى مرضى دوشين، يواصل Eteplirsen (Exondys 51) إظهار إمكاناته في معالجة الجوانب الرئيسية للمرض. كشفت أحدث البيانات من دراسة EVOLVE من المرحلة الرابعة، والتي عُرضت في مؤتمر الجمعية الأمريكية لطب الأعصاب (MDA) لعام 2025، أن إيتيبليرسين يُؤخر بشكل ملحوظ فقدان القدرة على المشي (LOA)، مما يُقدم دليلاً إضافياً على قدرة الدواء على التأثير على مسار دوشين في البيئة السريرية.
ما هي دراسة Eteplirsen EVOLVE؟
شملت دراسة EVOLVE، المصممة لتقييم آثار إيتيبليرسين على LOA في الممارسة السريرية الروتينية، 33 مريضًا عولجوا بالإيتيبليرسين و75 من الضوابط الخارجية من 5 دراسات رئيسية. بعد تعديل الفروق الأساسية من خلال ترجيح العلاج بالاحتمالية العكسية (IPTW)، أفادت الدراسة أن خطر LOA انخفض بمقدار 62% لدى المرضى الذين عولجوا بالإيتيبليرسين. بالإضافة إلى ذلك، كان متوسط العمر عند LOA أعلى بشكل ملحوظ لدى المرضى المعالجين (15.3 عامًا) مقارنةً بالضوابط الخارجية (11.3 عامًا)، مما يؤكد فعالية العلاج.Eteplirsen (Exondys 51)]
نتيجة دراسة EVOLVE
تم تحديد LOA من خلال استخدام الكرسي المتحرك المبلغ عنه من قبل المريض، ودرجات تقييم الحركة نورث ستار (NSAA)، ودرجة المشي/الجري لمسافة 10 أمتار (10MWR) التي لا تقل عن 30، والتي تم التحقق من صحتها من قبل الطبيب المعالج. بلغ متوسط عمر المرضى الذين عولجوا بـ Eteplirsen 15.3 عامًا عند LOA، وهو وقت متأخر بشكل كبير عن 11.3 عامًا في المجموعة الضابطة، مما يشير إلى تأخير في تطور المرض.
عاجل: مرضى دوشين الأتراك المؤهلون للحصول على علاج تخطي إكسون 51 (Eteplirsen) يطلبون أدويتهم من وزارة الصحة
