أعلنت شركة Entrada Therapeutics اليوم أنها حصلت على ترخيص من السلطات الصحية ولجان الأخلاقيات في العديد من البلدان بموجب لائحة التجارب السريرية للاتحاد الأوروبي (EU-CTR) لبدء ELEVATE-45-201، وهي دراسة سريرية للمرحلة 1/2 من الجرعة المتصاعدة المتعددة (MAD) لـ ENTR-601-45 في المرضى الذين يعيشون مع ضمور العضلات دوشين (DMD) والذين هم عرضة لتخطي الإكسون 45.
Entrada Therapeutics يحصل على ترخيص الاتحاد الأوروبي
صرّح ديبال دوشي، الرئيس التنفيذي لشركة Entrada Therapeutics، قائلاً: "تُعدّ ELEVATE-45-201 الدراسة السريرية الأكثر تطورًا لعلاج تخطي الإكسون المترافق للأفراد الذين يُحتمل أن يُعانوا من تخطي الإكسون 45، وتُتيح إمكانية تلبية احتياجات شريحة كبيرة من مرضى دوشين الذين يعانون من احتياجات طبية كبيرة غير مُلباة". وأضاف: "يُعزز ترخيص الاتحاد الأوروبي الزخم السريري المُتنامي وراء برامجنا الجديدة لعلاج دوشين. ومع التراخيص الأخيرة لكلٍّ من ELEVATE-44 وELEVATE-45، والتقديم المُخطط له للحصول على ELEVATE-50 في وقت لاحق من هذا العام، نحن على الطريق الصحيح لتوسيع نطاق امتيازنا في مجال دوشين بشكل كبير بحلول نهاية العام".
اقرأ المزيد: تم تطوير الجيل القادم من علاجات تخطي الإكسون لعلاج ضمور العضلات دوشين
بدء التجارب السريرية على إكسون 45 في الاتحاد الأوروبي
ELEVATE-45-201 هي دراسة عالمية، عشوائية، مزدوجة التعمية، مُحكمة بالدواء الوهمي، من مرحلتين، تُقيّم سلامة وفعالية وتحمل دواء ENTR-601-45 لدى مرضى دوشين المتنقلين الذين يُحتمل تخطي الإكسون 45 لديهم. الجزء (أ) هو دراسة جرعات تصاعدية متعددة، مُصممة لتقييم السلامة والحركية الدوائية والديناميكية الدوائية، بما في ذلك تخطي الإكسون وإنتاج الديستروفين، لدى حوالي 24 مريضًا. سيتم إعطاء الجرعات كل ستة أسابيع، ومن المتوقع أن تتراوح الجرعات المُخطط لها عبر ثلاث مجموعات من المرضى بين 5 و15 ملغم/كغم. سيُقيّم الجزء (ب) من الدراسة الجرعة المُثلى المُحددة في الجزء (أ) للسلامة والفعالية، بما في ذلك النتائج الوظيفية ومقاييس جودة الحياة التي يُبلغ عنها المريض. قد يكون المشاركون في الدراسة مؤهلين للدخول في دراسة تمديد مفتوحة (OLE)، حيث سيتم تقييم سلامة وفعالية وتحمل دواء ENTR-601-45 على مدى فترة زمنية أطول. وتخطط الشركة لبدء تنفيذ مشروع ELEVATE-45-201 في الربع الثالث من عام 2025.
يتعلم أكثر: علاج مرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
