أعلنت اليوم شركة ITF Therapeutics التابعة لشركة Italfarmaco عن نشر بيانات إيجابية طويلة الأمد حول السلامة والفعالية لـ Duvyzat (Givinostat) كعلاج لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD) من التوسعات المفتوحة للشركة لتجاربها من المرحلة الثانية والمرحلة الثالثة (EPIDYS).
وتظهر النتائج، التي نشرت في مجلة Annals of Clinical and Translational Neurology، أن العلاج طويل الأمد باستخدام givinostat، وهو مثبط جديد لإنزيم هيستون دياسيتيل (HDAC)، بالاشتراك مع الكورتيكوستيرويدات، أدى إلى تأخير تطور المرض لدى المرضى المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين ست سنوات وأكثر والمصابين بمرض دوشين.
يتعلم أكثر: ما هو دوفيزات (جيفينوستات)؟
ومن المهم ملاحظة فائدة سريرية لدى جميع مجموعات العلاج التي تلقت جيفينوستات، مع تأثير إيجابي على وظائف الحركة الأساسية، مثل النهوض من الأرض، وصعود السلالم، والقدرة على المشي. وقد حصل جيفينوستات على ترخيص تسويق في الولايات المتحدة الأمريكية، والاتحاد الأوروبي، والمملكة المتحدة.
- أظهرت بيانات جديدة نشرت في مجلة Annals of Clinical and Translational Neurology أن العلاج طويل الأمد باستخدام عقار givinostat يمكن أن يؤخر بشكل كبير فقدان وظائف الحركة الرئيسية لدى المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين.
- تمت ملاحظة فائدة سريرية ذات معنى في جميع مجموعات العلاج، بغض النظر عن مرحلة المرض عند البدء.
- ظل Givinostat جيد التحمل أثناء الاستخدام لفترة طويلة، بما يتفق مع التجارب السريرية السابقة.
- تجاوز متوسط المتابعة في الدراسة التمديدية 36 شهرًا علاجيًا، حيث تلقى بعض المرضى العلاج لأكثر من ثماني سنوات منذ بدء العلاج بـ givinostat.
شملت الدراسة مجموعات متعددة من الصبية المصابين بضمور العضلات العضلي (DMD)، والذين تلقوا جميعًا دواء جيفينوستات لفترات زمنية مختلفة. شارك بعضهم سابقًا في دراسات EPIDYS من المرحلتين الثانية والثالثة - إما باستخدام العلاج النشط أو دواء وهمي - قبل الانضمام إلى الدراسة التمديدية. التحق آخرون مباشرةً بالدراسة التمديدية بعد استيفائهم معايير الأهلية، دون المشاركة في التجربة الرئيسية. تجاوز إجمالي مدة العلاج لبعض المرضى ثماني سنوات.
