في حين تكافح أسر مرضى ضمور العضلات الدوشيني لاستعادة صحة أطفالها، تركز شركات الأدوية التي تتمثل مهمتها الأساسية في علاج الأطفال على تحقيق أرباح في نهاية العام. وفي حين تحلل شركات الأبحاث سوق ضمور العضلات الدوشيني، تحسب شركات الأدوية دخلها. ولا أحد يفكر في الأطفال الذين لن يتمكنوا من الوصول إلى الأدوية.
جدول المحتويات
يعد ضمور العضلات دوشين (DMD) أحد أكثر الاضطرابات الوراثية تدميراً وانتشاراً والتي تصيب الأطفال، وخاصة الأولاد. ويؤدي هذا المرض الذي يتسبب في ضمور العضلات التدريجي إلى فقدان كبير للقوة والوظيفة، مما يجعل الأفراد في نهاية المطاف مقيدين بكرسي متحرك ويواجهون الموت المبكر، غالبًا في العشرينات أو الثلاثينيات من العمر. وبالنسبة للأسر المتضررة من ضمور العضلات دوشين، فإن الصراع ليس عاطفيًا وجسديًا فحسب؛ بل يتعلق أيضًا بتغطية التكاليف المرتفعة للوصول إلى العلاجات.
ولكن في حين يأمل المرضى وأسرهم بشدة في علاجات تغير حياتهم، تتكشف قصة مختلفة في عالم المستثمرين وصناعة التكنولوجيا الحيوية. فقد أصبحت سوق ضمور العضلات دوشين، على الرغم من تداعياتها المأساوية، قطاعًا مربحًا بشكل متزايد للمستثمرين، الذين يستفيدون من نموها السريع. ولكن مع العدد المتزايد من العلاجات والتجارب تأتي حقيقة غير مريحة: الفجوة بين التقدم العلمي وإمكانية وصول المرضى إليها آخذة في الاتساع.
تكلفة العلاج الجيني لمرض دوشين 3 مليون دولار أمريكي
هل من الطبيعي أن تصل تكلفة العلاج لمرة واحدة إلى 3 ملايين دولار؟
لم يتمكن أي خيار علاجي حتى الآن من القضاء على مرض ضمور العضلات دوشين بشكل كامل. إذن، هل من المعقول أن ننفق ثلاثة ملايين دولار على خيار علاجي لا نعرف إلى متى سيستمر تأثيره؟ [اقرأ المزيد: كرر Sarepta أن إجمالي صافي إيرادات المنتج يبلغ 3.0 مليار دولار في عام 2025]
هل يبدو لك من الطبيعي حقًا أن يكلف علاج جيني لمرض دوشين، والذي يمكن استخدامه مرة واحدة فقط ولا تعرف فعاليته بعد، 3 ملايين دولار أمريكي؟
هل تتقدم شركات الأدوية بطلبات الحصول على تراخيص للعلاج الجيني في كل دولة؟
لقد كتبنا للشركة التي طورت العلاج الجيني والشركة التي توزعه عدة مرات! هل تعرفون ماذا كان ردهم؟
لا شئ!
لقد سألناهم عدة مرات عن البلدان التي تقدموا بطلب الحصول على ترخيص فيها، والتي لم يتقدموا بطلب للحصول عليها بعد ولماذا، لكننا لم نحصل على إجابة أبدًا!
الأمل في العلاج
إن الأمل بالنسبة لمرضى دوشين يكمن في إمكانية وجود علاجات ناشئة قادرة على إبطاء أو عكس مسار تقدم المرض. وعلى مدى العقد الماضي، كان هناك تقدم كبير في البحث والتطوير في مجال العلاجات الجينية، والأدوية التي تتخطى الإكسونات، وغير ذلك من الأساليب المبتكرة التي تهدف إلى إدارة التأثيرات المدمرة لدوشين. وقد جلبت هذه العلاجات أملاً جديداً للمرضى وأسرهم الذين واجهوا لأجيال عديدة التشخيص القاتم لمرض لا علاج له.
على سبيل المثال، تمت الموافقة على علاجات مثل Elevidys وExondys 51 وVyondys 53 من قبل FDA، مما يمثل إنجازات مهمة في رعاية دوشين. توفر هذه الأدوية، التي تهدف إلى تعديل الطفرات الجينية الأساسية لدى المرضى، خطوة مهمة نحو إدارة الحالة. علاوة على ذلك، فإن تقنيات تحرير الجينات الرائدة مثل CRISPR واعدة لتقديم حل طويل الأمد من خلال استهداف الطفرات الجينية التي تسبب المرض وتصحيحها بشكل مباشر. [اقرأ المزيد: الأسئلة الشائعة حول Elevidys]
ومع ذلك، وعلى الرغم من هذه الاختراقات، يواجه المرضى عددًا من الحواجز في الوصول إلى هذه العلاجات. وتعتبر التكاليف المرتفعة، والتوافر المحدود، وتحديات التأمين عقبات رئيسية، مما يجعل العديد من الأسر غير قادرة على الحصول على رعاية منقذة للحياة. وحتى عندما تكون العلاجات متاحة، لا تزال فعاليتها قيد المناقشة، حيث قد لا تعمل مع جميع المرضى أو قد يكون لها آثار جانبية كبيرة. إن تحدي ضمان الوصول العادل إلى هذه العلاجات يمثل قضية ملحة في مجتمع دوشين.
المستثمرون يستغلون السوق المتنامية
في حين يواجه المرضى معركة شاقة في الوصول إلى العلاجات التي يحتاجون إليها بشدة، يراقب العالم المالي سوق ضمور العضلات الدوشيني وهو ينمو بوتيرة سريعة. ووفقًا للتقارير الأخيرة، من المتوقع أن يشهد سوق ضمور العضلات الدوشيني نموًا كبيرًا على مدى العقد المقبل، مدفوعًا بزيادة الاستثمار في البحث والتطوير والتسويق للعلاجات. [اقرأ المزيد: من المتوقع أن يصل سوق مرض ضمور العضلات دوشين إلى 1425.2 مليار دولار بحلول عام 2033]
وقد اجتذب هذا النمو العديد من شركات التكنولوجيا الحيوية وشركات الأدوية العملاقة إلى مجال دوشين، الحريصة على تطوير العلاج الرائد التالي والاستفادة من الفرص السوقية المربحة. ولا يمكن إنكار إمكانية تحقيق عوائد عالية على الاستثمار في علاجات دوشين، حيث تتوقع الصناعة مليارات الدولارات من الإيرادات مع الموافقة على الأدوية الجديدة وتوافد المرضى على هذه الخيارات.
ولكن هذا الاندفاع نحو التسويق يثير تساؤلات أخلاقية حول أولويات الصناعة. والحقيقة أن تركيز المستثمرين على الجوانب النقدية لعلاجات دوشين بدلاً من القدرة على الوصول إليها في العالم الحقيقي وقدرتها على تحمل التكاليف يشكل مصدر قلق متزايد. وعلى الرغم من العدد المرتفع من التجارب السريرية وموافقات الأدوية، فإن الواقع بالنسبة للعديد من مرضى دوشين هو الاستبعاد، حيث تظل العلاجات بعيدة المنال بسبب الحواجز المالية والجغرافية والتنظيمية. [اقرأ المزيد: تحدي الحصول على العلاج الجيني لمرض دوشين: هل الجغرافيا هي القدر؟]
الفجوة بين الابتكار والوصول
في حين تنمو سوق علاجات دوشين، فإن الواقع بالنسبة للمرضى مختلف تمامًا. فمع تطوير علاجات جديدة، غالبًا ما تكون باهظة الثمن، مما يؤدي إلى تحديات في التغطية التأمينية والوصول إليها. على سبيل المثال، في حين أن العلاجات الواعدة قد تطيل العمر أو تحسن نوعية الحياة، إلا أنها غالبًا ما تكون متاحة فقط لأولئك الذين يستطيعون تحمل تكلفتها، أو أولئك الذين تقدم خطط التأمين الخاصة بهم تغطية واسعة النطاق. وهذا يترك العديد من الأسر في موقف مستحيل، حيث تصبح العلاجات المنقذة للحياة بعيدة المنال، على الرغم من وجود حلول محتملة.
لا تتحمل صناعة الأدوية وحدها اللوم، حيث أن العقبات التنظيمية والسياسية، فضلاً عن تعقيدات أنظمة الرعاية الصحية، تزيد من تعقيد القضية. بالإضافة إلى ذلك، لا تزال العديد من هذه العلاجات في المراحل الأولى من التطوير ولم يثبت بعد أنها فعالة لجميع المرضى. ولكن مع استمرار الشركات في تطوير وتسويق هذه الأدوية، يظل عبء ضمان الوصول العادل على عاتق أنظمة الرعاية الصحية العامة وصناع السياسات. [اقرأ المزيد: اسأل جمعيات دوشين في بلدك: متى ستصل علاجات دوشين إلى بلدنا؟]
دعوة إلى التوازن: الابتكار مع إمكانية الوصول
إن الوضع الحقيقي لمرضى ضمور العضلات الدوشيني منفصل بشكل محبط عن وعود الابتكار العلمي. وفي حين أن سوق ضمور العضلات الدوشيني يوفر إمكانات كبيرة للمستثمرين، فمن الضروري أن تتضمن المحادثة أيضًا التركيز على القدرة على تحمل تكاليف هذه العلاجات وإمكانية الوصول إليها لأولئك الذين هم في أمس الحاجة إليها.
يتعين على مجتمع دوشين أن ينادي بمزيد من الشفافية في التسعير، وتوفير خيارات أكثر بأسعار معقولة، وتغطية تأمينية أقوى للعلاجات المنقذة للحياة. ويتعين على الحكومات وأنظمة الرعاية الصحية والشركات الخاصة أن تعمل بشكل تعاوني لضمان أن التقدم الطبي ليس مربحًا فحسب، بل وأيضًا متاحًا ومفيدًا للمرضى على جميع المستويات الاجتماعية والاقتصادية.
خاتمة
وفي الختام، في حين يظل مرضى دوشين يأملون في مستقبل أفضل، فإن النمو السريع لسوق ضمور العضلات دوشين هو سلاح ذو حدين. فمن ناحية، يعد بثروة من العلاجات الجديدة التي يمكن أن تغير حياة المرضى. ومن ناحية أخرى، فإنه يسلط الضوء على الفجوة بين وتيرة الابتكار وقدرة المرضى على الوصول إلى هذه العلاجات. ويتطلب سد هذه الفجوة ليس فقط التقدم العلمي، بل وجهودًا متضافرة لجعل هذه التطورات في متناول الجميع وبأسعار معقولة وفعالة للجميع المتأثرين بضمور العضلات دوشين. ولا ينبغي أن يكون الأمل في العلاج مجرد حلم للقِلة، بل يجب أن يكون حقيقة واقعة للكثيرين.
شارك هذه المقالة مع الجمعية التي تتابعها، والطبيب الذي تفحص طفلك عنده، والسياسيين الذين تدعمهم، ومرضى دوشين من حولك، وشركات الأدوية.
نحن أقوى معًا.
[…] سوق ضمور العضلات دوشين ينمو: ولكن ليس كل الأسر لديها القدرة على الوصول إلى العلاجات […]