شاركت شركة Cumberland Pharmaceuticals، وهي شركة أدوية متخصصة ملتزمة بتطوير منتجات جديدة للأمراض النادرة، أحدث النتائج الإيجابية من تجربتها السريرية FIGHT DMD في المرحلة الثانية لتقييم إيفتروبان، وهو علاج فموي جديد لمرض القلب المرتبط بضمور العضلات دوشين (DMD)، وذلك خلال المؤتمر السنوي لمشروع الآباء حول ضمور العضلات (PPMD) في لاس فيغاس. تُبرز هذه النتائج الجديدة مؤشرات متعددة على فائدة علاج إيفتروبان على القلب في مرض القلب المرتبط بضمور العضلات دوشين، وهو السبب الرئيسي للوفاة في هذا المرض، بما في ذلك نتائج حركية دوائية لم تُبلّغ عنها سابقًا وبيانات المؤشرات الحيوية القلبية التي تُظهر قدرة الدواء على منع تلف القلب المستمر.
أظهر Ifetroban من كمبرلاند تحسنًا بنسبة 5.4% مقارنةً بالمرضى الذين تلقوا دواءً وهميًا
أظهرت دراسة FIGHT DMD، التي استمرت ١٢ شهرًا في المرحلة الثانية (NCT03340675)، أن العلاج بجرعات عالية من إيفتروبان أدى إلى تحسن ملحوظ في كسر القذف البطيني الأيسر (LVEF) بمقدار ٥.٤١TP104T، مقارنةً بمجموعة ضابطة مكونة من مرضى عولجوا بدواء وهمي، بالإضافة إلى مرضى خضعوا لمطابقة درجة الميل للتاريخ الطبيعي. ويمثل هذا فرقًا ذا دلالة سريرية في مرض متقدم، حيث تتدهور وظيفة القلب عادةً بمرور الوقت. - للمزيد من المعلومات: NCT03340675 –
كشفت الدراسة أيضًا عن رؤى حول الحركية الدوائية، حيث أظهرت أن مرضى دوشين الذين تلقوا جرعات أعلى من البالغين العاديين حققوا مستويات بلازما مماثلة، دون أي دليل على تراكم الدواء، مما يدعم الجرعة اليومية البالغة 300 ملغ المستخدمة في مجموعة الجرعات العالية. وعلى الرغم من متطلبات الجرعة الأعلى، كان إيفتروبان جيد التحمل مع ملف حركية دوائية مقبول لدى مرضى دوشين.
ما هو إيفتروبان؟
Ifetroban دواء فموي يُؤخذ مرة واحدة يوميًا، ويعمل عن طريق حجب مستقبل الثرومبوكسان، الذي يلعب دورًا رئيسيًا في الالتهاب والتليف. وقد حصل الدواء على تصنيف "دواء يتيم" (تصنيف مرض نادر لدى الأطفال) من FDA لعلاج مرض القلب المصاحب لضمور العضلات العضلي (DMD). لا يوجد حاليًا علاج معتمد يستهدف تحديدًا مرض القلب المصاحب لضمور العضلات العضلي (DMD)، مما يُبرز الحاجة الطبية الملحة غير المُلباة لهذه الفئة من المرضى، حيث تنتشر المضاعفات القلبية وتمثل السبب الرئيسي للوفاة.
اقرأ المزيد: أعلنت شركة كمبرلاند للأدوية عن نتائج مذهلة من المرحلة الثانية من تجربة FIGHT Duchenne في مرض القلب DMD
