لا تزال الدول تُبدي تشككها في العلاج الجيني Elevidys نظرًا لتكلفته البالغة 3 ملايين دولار أمريكي، وعدم وجود أدلة سريرية كافية على تحسنه. وكانت تشيلي أيضًا من بين الدول التي أبدت تحفظاتها. كما أوضحت وزارة الصحة التشيلية سبب عدم إدراج العلاج الجيني Elevidys ضمن نطاق التعويض.
وزيرة الصحة التشيلية تشارك أفكارها حول Elevidys
أوضحت وزيرة الصحة التشيلية، خيمينا أغيليرا، عدم توفر عقار Elevidys، المستخدم لعلاج ضمور العضلات دوشين، قائلة إنه "لا يوجد دليل سريري على التحسن". [اقرأ المزيد: مراجعة التجارب السريرية للعلاج الجيني Elevidys]
وتشير التقديرات إلى أن نحو 800 طفل في البلاد يعانون من ضمور دوشين العضلي، وقد رفضت وزارة الصحة تمويل العلاج الجيني Elevidys من خلال معهد الصحة العامة بسبب عدم وجود أدلة كافية تثبت فعاليته.
لا يوجد دليل سريري كافٍ على أن Elevidys يحسن صحة المرضى
وقالت وزيرة الصحة التشيلية زيمينا أغيليرا: "على الرغم من وجود نتائج على المستوى الجزيئي، إلا أنه لا يوجد دليل سريري على التحسن حتى الآن".
وقال وزير الصحة إن معهد الصحة العامة لم يسجل الدواء لهذا السبب وبالتالي "لا يستطيعون تمويل هذا الدواء".
في هذه الأثناء، قال رئيس جمعية عائلات دوشين ماركوس رييس، الذي حضر المسيرة من أجل طفليه اللذين أصيبا بالمرض، إنه لم يكن هناك أي اتصال مع السلطات الصحية وأعرب عن أسفه لفشل الوزارة في إحراز تقدم بشأن أجندة تستهدف المرض.
العائلات تواصل حملاتها الفردية
وأمام حقيقة أن العلاج الجيني Elevidys لن يتم تغطيته من قبل الحكومة، يواصل الآباء حملاتهم الفردية للحصول على الموارد لتمويل علاج هذا الاضطراب من خلال التبرعات الطوعية.
لم تخفض شركة ساريبتا سعر العلاج الجيني Elevidys حتى الآن
في حين لم تقدم شركة ساريبتا بعد أدلة سريرية مقنعة على فعالية علاجها الجيني، فقد قوبلت بمعارضة شديدة من عائلات المرضى، لأن تكلفة العلاج تبلغ 1.61 مليار دولار أمريكي. [تعرف على المزيد: الأسئلة الشائعة حول Elevidys]
خسرت أسهم شركة ساريبتا ما يقارب 28% من قيمتها بعد وفاة مريض يبلغ من العمر 16 عامًا، كان قد تلقى علاجًا جينيًا بجين Elevidys، في 18 مارس 2025. ولم تقدم ساريبتا وروش، اللتان كانتا محور الانتقادات، تفسيرات مقنعة. وذكرت الشركة المتعطشة للأموال، والتي طالبت بمبلغ $3 مليون دولار أمريكي لعلاج لمرة واحدة، أن سبب وفاة المريض هو عدوى الفيروس المضخم للخلايا.اقرأ المزيد]
