شركة نيبون شينياكو تطلق أول تجربة سريرية (أولى على البشر) لـ Brogidirsen NS-089/NCNP-02 لعلاج مرض دوشين
أعلن المركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي عن نشر ورقة بحثية في مجلة Cell Reports Medicine توضح نتائج دراسة...
ما هو Ataluren (Translarna)؟ ما هي استخدامات Ataluren؟
Ataluren (Translarna) هو دواء تجريبي يستخدم لتأخير تقدم المرض لدى المرضى الخارجيين المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD)، وهو مرض عصبي عضلي تقدمي ومميت.
علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
ستكون نتائج دراسات العلاج الجيني الجديدة لمرض ضمور العضلات دوشين موضع اهتمام كبير في عام 2025. ستبدأ المراحل التجريبية من...
ما هو Deramiocel؟ ما هي وظيفة CAP-1002؟
أعلنت اليوم شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية تعتمد على الخلايا والجسيمات الخارجية لعلاج الأمراض النادرة، عن استكمال تقديم طلب الحصول على براءة اختراع.
هل يعد العلاج الجيني لمرض دوشين علاجًا مناسبًا على الرغم من تأثيره المناعي؟
يعد ضعف العضلات التدريجي والوفاة في النهاية نتيجة لاعتلال عضلة القلب أو مضاعفات الجهاز التنفسي من السمات المميزة لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهو مرض وراثي حاد يصيب العضلات ويؤدي إلى الوفاة.