أعلنت شركة Avidity Biosciences اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف العلاج الرائد إلى delpacibart zotadirsen (del-zota) لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) في الأشخاص الذين يعيشون مع الطفرات القابلة لتخطي الإكسون 44 (DMD44).
يتم تقييم Del-zota حاليًا في تجربة المرحلة الثانية من EXPLORE44 Open-Label Extension (EXPLORE44-OLE™) للأشخاص الذين يعيشون مع DMD44 وهو الأول من بين العديد من AOCs التي تقوم الشركة بتطويرها لـ DMD.
مرض دوشين العضلي هو حالة وراثية نادرة تتميز بتلف العضلات التدريجي وضعفها بسبب فقدان بروتين الديستروفين والذي يبدأ عادة في سن مبكرة للغاية. تم تصميم Del-zota لتوصيل وحدات فوسفورودياميدات المورفولينو (PMOs) إلى العضلات الهيكلية وأنسجة القلب لتخطي الإكسون 44 من جين الديستروفين على وجه التحديد وتمكين إنتاج الديستروفين بطول كامل تقريبًا. - اقرأ المزيد: أعلنت شركة Avidity Biosciences عن بيانات Del-zota الإيجابية التي تُظهر تحسنات ثابتة وهامة إحصائيًا في الديستروفين –
قال ستيف هيوز، كبير الأطباء في شركة أفيديتي: "يؤكد تصنيف FDA كعلاجٍ مُبتكر تقديرَ del-zota للإمكانات الكبيرة التي يتمتع بها في معالجة السبب الكامن وراء اعتلال العضلات الدوشيني44، والحاجة المُلِحّة لتوفير خيارات علاجية مُبتكرة لمجتمع مرضى دوشين". وأضاف: "مع التحسينات الملحوظة والمستمرة التي شهدناها في العديد من المؤشرات الحيوية، بما في ذلك الديستروفين، في المرحلة الأولى والثانية من تجربة EXPLORE44، نُركز على توفير del-zota للأشخاص الذين يُعانون من اعتلال العضلات الدوشيني44 بأسرع وقت ممكن، ونُواصل العمل على تقديم طلب ترخيص بيولوجي مُخطط له في نهاية عام 2025".
في تجربة EXPLORE44® المكتملة من المرحلة الأولى والثانية للأشخاص المصابين بضمور العضلات الهيكلي 44، أظهر del-zota زيادات ذات دلالة إحصائية في تخطي الإكسونات، وزيادة كبيرة في إنتاج الديستروفين، وانخفاضًا ملحوظًا ومستدامًا في مستويات كيناز الكرياتين إلى مستويات قريبة من المعدل الطبيعي، مع الحفاظ على مستوى ثابت من السلامة والتحمل. وتعتزم أفيديتي تقديم بيانات أولية ووظيفية من تجربة EXPLORE44-OLE من المرحلة الثانية، الجارية والمسجلة بالكامل، في الربع الأخير من عام 2025.
يتعلم أكثر: الطفرات والحذف القابل للتجاوز في الإكسون 44 لعلاجات دوشين
تواصل الشركة مسيرتها نحو تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) المخطط له بنهاية عام ٢٠٢٥. وتجري حاليًا استعدادات أفيديتي التجارية لإطلاق محتمل لدواء del-zota في الولايات المتحدة لعلاج DMD44 بعد الحصول على موافقة FDA. ويضع إطلاق ديل-زوتا المتوقع الأساس لإطلاقات متسلسلة محتملة لبرامج أفيديتي العصبية العضلية الإضافية لعلاج ديل-ديسيران في حالات ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1) وديل-براكس في حالات ضمور العضلات الوجهي الكتفي العضدي (FSHD).
إن تسمية العلاج المبتكر هي عملية مصممة لتسريع تطوير ومراجعة الأدوية المخصصة لعلاج حالة خطيرة وتشير الأدلة السريرية الأولية إلى أن الدواء قد يظهر تحسنًا كبيرًا مقارنة بالعلاج المتاح في نقطة نهاية ذات أهمية سريرية.
بالإضافة إلى تلقي تصنيف العلاج الرائد، حصل del-zota سابقًا على تصنيف اليتيم من قبل FDA والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) وتصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال والمسار السريع من قبل FDA لعلاج DMD44.
يتعلم أكثر: علاجات تخطي الإكسون 44 القادمة لعلاج ضمور العضلات دوشين
Bu ilaca nasıl ulaşırız….