يواصل RGX-202، أحد مرشحي العلاج الجيني البديل الذي تم تطويره لعلاج ضمور العضلات دوشين، قبول الطلبات من المشاركين المرشحين للتجارب السريرية للمرحلة الثالثة.
جدول المحتويات
تُجري شركة REGENXBIO تجربة سريرية من المرحلة الثالثة لتقييم سلامة وتحمل وفعالية RGX-202، وهو علاج جيني تجريبي لضمور دوشين العضلي (DMD). لاستبدال بروتين الديستروفين الغائب في عضلات الذكور المصابين بضمور دوشين العضلي، صُمم RGX-202 لإنتاج بروتين ميكروديستروفين جديد.
حول دراسة المرحلة الثالثة لـ RGX-202
هذه تجربة مفتوحة، متعددة المراكز، بجرعة واحدة، تُسمى AFFINITY DUCHENNE®. هذا يعني أن دواء البحث RGX-202، سيُعطى مرة واحدة لجميع الأفراد المؤهلين في مواقع مختلفة للدراسة. يتطلب البحث الذي يستمر عامين حقنًا وريديًا واحدًا وحوالي 26 زيارة للعيادة. بعد إعطاء RGX-202، ستزداد وتيرة الزيارات وتنخفض تدريجيًا. سيُحث المشاركون على التسجيل في دراسة متابعة طويلة الأمد لمدة ثلاث سنوات في نهاية فترة العامين لمتابعة صحتهم وتأثير RGX-202.
سيُعطى الدواء عن طريق الوريد مرة واحدة. سيُستخدم تقييم نورث ستار للمشي (NSAA)، ومهام الوظائف الموقوتة (وقت الوقوف (TTStand))، ووقت المشي/الجري 10 أمتار (TTWR))، ووقت صعود 4 درجات (TTClimb))، وتقييمات السلامة، وخزعة العضلات لقياس مستويات ميكروديستروفين لتقييم تأثير RGX-202. سيُستخدم مقياس بيبودي للنمو الحركي، الإصدار الثالث (PDMS-3)، وسرعة الخطوة (SV95C)، وهو تقييم بتقنية الصحة الرقمية، لتقييم المشاركين دون سن الرابعة.
تجربة RGX-202 السريرية للمرحلة الثالثة - NCT05693142 -
هذه دراسة سريرية مفتوحة لتقييم الجرعة متعددة المراكز لتقييم السلامة والتحمل والفعالية السريرية لجرعة وريدية واحدة من RGX-202 في المشاركين المصابين بمرض دوشين.
بدء الدراسة (مقدر): 2023-01-04
الانتهاء الأولي (تقديري): 2026-02
إكمال الدراسة (تقديري): 2028-08
عدد المشاركين (تقديري): 65
المواقع:الولايات المتحدة الأمريكية، كندا.
الأعمار المؤهلة للدراسة: سنة واحدة فأكثر (طفل، بالغ، شخص بالغ كبير السن)
معايير المشاركة في المرحلة الثالثة من مشروع RGX-202
يجب على الأشخاص استيفاء شروط الإدراج ليكونوا مؤهلين. إذا كان الشخص يعاني من مرض آخر أو يخضع لعلاج قد يمنعه من تلقي العلاج الجيني، فقد لا يتمكن من المشاركة. يمكن الاطلاع على المجموعة الكاملة لمعايير الإدراج والاستبعاد بالضغط على رابط الدراسة. NCT05693142 - يتم تقديم المساعدة في السفر للمشاركين ومقدمي الرعاية المؤهلين.
كيف يمكنني التواصل مع Regenxbio؟
يرجى الاتصال بمرشد المرضى، أو إرسال بريد إلكتروني إلى فريق الدفاع عن المرضى في REGENXBIO على [email protected]، أو زيارة موقع التجربة (www.regenxbiodmdtrials.com) للحصول على مزيد من المعلومات حول الدراسة أو للاستفسار عن المشاركة.
يتعلم أكثر: نتيجة تجربة RGX-202 Affinity Duchenne® المرحلة 1/2
