أعلنت اليوم شركة Scribe Therapeutics، وهي شركة أدوية وراثية تعمل على إطلاق إمكانات CRISPR لتحويل صحة الإنسان، عن مشاركتها في الاجتماع السنوي الثامن والعشرين للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT) الذي سيعقد في الفترة من 13 إلى 17 مايو 2025، في مركز مؤتمرات إرنست ن. موريال في نيو أورلينز، لويزيانا.
ستقدم شركة Scribe Therapeutics عرضين تقديميين يسلطان الضوء على التقدم المستمر الذي أحرزته الشركة بفضل نهجها CRISPR في هندسة الأدوية الجينية الجديدة داخل الجسم الحي. في إحدى التجارب السريرية الفعّالة لتطبيقات علاجية، سيُقدّم Scribe Therapeutics استراتيجيات جديدة لتحرير الجينوم باستخدام تقنية X-Editor (XE) لاستهداف الطفرات في ضمور دوشين العضلي (DMD)، وهو اضطراب عصبي عضلي حاد قد يؤدي إلى فشل تنفسي وقلبي. ستُبرز نتائج هذه الدراسة فعالية XE كمنصة متعددة الاستخدامات لعلاج ضمور دوشين العضلي وغيره من اضطرابات العضلات الوراثية.
سيصف العرض التقديمي المشترك عمل شركتي Scribe Therapeutics وPrevail Therapeutics، وهما شركتان تابعتان بالكامل لشركة إيلي ليلي وشركائها، في هندسة نواقل فيروسية غدية ذاتية التعطيل (AAV)، تتميز بجين XE القائم على تقنية كريسبر من Scribe Therapeutics، مع RNAs إرشادية ذاتية الاستهداف، ونتائج تُظهر تعديلًا حيويًا فعالًا ومؤقتًا وقابلًا للتحكم في الجهاز العصبي المركزي للفئران. وقد حققت الشركتان مؤخرًا إنجازًا بارزًا في تعاونهما لمعالجة الأمراض العصبية والعصبية العضلية.
اقرأ المزيد: علاجات جينية جديدة لمرض ضمور العضلات دوشين
