اقترحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) منح Duvyzat (givinostat) ترخيص تسويق مشروط في الاتحاد الأوروبي لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) لدى الأفراد الذين يمكنهم المشي بدءًا من سن السادسة. Duvyzat هو معلق يتم إعطاؤه عن طريق الفم بالاشتراك مع العلاج بالكورتيكوستيرويد.
جدول المحتويات
هل Duvyzat علاج لمرض دوشين العضلي؟
لا يوجد علاج لمرض دوشين العضلي، ويرتكز العلاج على العلاج بالكورتيكوستيرويد، والوقاية من الانقباضات، والرعاية الطبية للقلب ووظيفة الجهاز التنفسي.ما هو Duvyzat (givinostat)؟)
هل Duvyzat آمن؟
يستند ملف سلامة Duvyzat إلى بيانات من 179 مريضًا. كانت أكثر الأعراض شيوعًا لدى المرضى الذين عولجوا بجيفينوستات هي الإسهال، وآلام البطن، وقلة الصفيحات الدموية (انخفاض مستويات الصفائح الدموية)، والتقيؤ، وفرط ثلاثي جليسريد الدم (ارتفاع مستويات الدهون الثلاثية في الدم، وهو نوع من الدهون)، والحمى.
Duvyzat معتمد في أوروبا
يُوصى باستخدام Duvyzat للحصول على ترخيص تسويق مشروط، وهو إحدى آليات الاتحاد الأوروبي التنظيمية لتسهيل الوصول المبكر إلى الأدوية التي تُلبي حاجة طبية غير مُلباة. يسمح هذا النوع من الموافقات للوكالة بالتوصية بدواء للحصول على ترخيص تسويق ببيانات أقل اكتمالاً من المتوقع عادةً، إذا كانت فائدة توفر الدواء الفوري للمرضى تفوق المخاطر الكامنة في عدم توفر جميع البيانات حتى الآن.
من أجل تأكيد فعالية Duvyzat، طُلب من الشركة إجراء دراسة عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي في مرضى دوشين المتنقلين ودراسة الفعالية والسلامة بعد الترخيص بناءً على البيانات من سجل المرضى للأطفال المصابين بضمور العضلات دوشين الذين تبلغ أعمارهم ست سنوات وأكثر والذين عولجوا باستخدام جيفينوستات.
يُعدّ الرأي الذي اعتمدته لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) خطوةً وسيطةً في طريق وصول دواء Duvyzat إلى المرضى. وسيُرسَل الرأي الآن إلى المفوضية الأوروبية لاتخاذ قرارٍ بشأن ترخيص التسويق على مستوى الاتحاد الأوروبي. وبمجرد منح ترخيص التسويق، ستُتخذ القرارات المتعلقة بالسعر والسداد على مستوى كل دولة عضو، مع مراعاة الدور/الاستخدام المُحتمل لهذا الدواء في سياق النظام الصحي الوطني لكل دولة.
