أعلنت اليوم شركة Dyne Therapeutics، وهي شركة في مرحلة التجارب السريرية متخصصة في تطوير علاجات فعّالة للأشخاص المصابين بأمراض عصبية عضلية وراثية، أن DYNE-251 قد صنفته المفوضية الأوروبية كدواء يتيم لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD). ويجري اختبار DYNE-251 على مرضى ضمور العضلات دوشين المعرضين لتخطي الإكسون 51 في الدراسة السريرية العالمية DELIVER للمرحلة 1/2.علاجات تخطي إكسون 51)
جدول المحتويات
تجربة المرحلة 1/2 من DYNE-251
في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) لعام ٢٠٢٥، الذي عُقد في مارس، عُرضت بيانات سريرية طويلة المدى من دراسة DELIVER الجارية لـ DYNE-251. أظهرت هذه البيانات تحسنًا وظيفيًا غير مسبوق ومستدامًا عند الجرعة المُختارة. يُعد مقياس سرعة النبضة ٩٥ (SV95C)، وهو نتيجة رقمية موضوعية مُعترف بها كنقطة نهاية أساسية للدراسات السريرية لضمور العضلات في أوروبا، أحد التقييمات الوظيفية المُستخدمة في تجربة DELIVER. (اقرأ المزيد: المرحلة 1/2 من تجربة DELIVER لـ DYNE-251)
ما هو الدواء اليتيم؟
تمنح المفوضية الأوروبية تصنيف "دواء يتيم" للأدوية والمستحضرات البيولوجية المخصصة لعلاج أو تشخيص أو الوقاية من الأمراض النادرة أو المهددة للحياة أو المُنهكة بشكل مزمن، أو الحالات التي تُصيب أقل من خمسة من كل عشرة آلاف شخص في الاتحاد الأوروبي. يوفر تصنيف "دواء يتيم" للشركات مزايا مُعينة، تشمل رسومًا تنظيمية مُخفضة، ومساعدة في البروتوكولات السريرية، ومنحًا بحثية، وإمكانية الحصول على حق الحصرية في السوق في الاتحاد الأوروبي لمدة تصل إلى عشر سنوات في حال الموافقة. كما مُنح الدواء DYNE-251 تصنيف "دواء يتيم" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج أمراض الأطفال النادرة في مارس 2023.
أهم المعالم في تجربة DELIVER
- تستمر شركة Dyne في متابعة مسارات الموافقة السريعة عالميًا على DYNE-251 في المرضى المصابين بمرض دوشين العضلي والذين يمكنهم تخطي الإكسون 51.
- قامت شركة داين بتسجيل كامل مجموعة توسيع التسجيل المكونة من 32 مريضًا كجزء من تجربة DELIVER. ومن المقرر نشر بيانات هذه المجموعة في أواخر عام 2025.
- وتتوقع شركة داين تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) للحصول على موافقة سريعة من الولايات المتحدة في أوائل عام 2026.
حول DYNE-251
DYNE-251 هو علاج تجريبي يتم تقييمه في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية العالمية DELIVER للأشخاص الذين يعيشون مع DMD والذين يمكن تخطي الإكسون 51.
تم منح DYNE-251 تصنيفات الدواء اليتيم والسريع والأمراض النادرة لدى الأطفال من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج طفرات DMD القابلة لتخطي الإكسون 51.
