في مؤتمر جمعية ضمور العضلات (MDA) لعام 2025، ستناقش شركة روش عملها الجاري بشأن العلاج الجيني Elevidys.
أظهرت دراسة حديثة أجريت عن طريق الفم على Elevidys' Embark بيانات لمدة عامين وتحليل مجمع لدراستي 101 و102 وEndeavor، تحسنات ذات دلالة سريرية وإحصائية مهمة عبر مقاييس رئيسية لوظيفة الحركة لدى الأولاد المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD).
Elevidys الدراسات السريرية الجارية
Elevidys، EMBARK'ta (Aşama III، NCT05096221) tedaviden iki yıl sonra ve çalışma 101'in (Aşama I/II، NCT03375164، n=4)، çalışma 102'nin (Aşama II، NCT03769116، n=26) مجموعة ENDEAVOR 1'in (Aşama Ib، NCT04626674، n=20) تم تحليلها بالكامل من خلال فونكسيونن موتور فونكسيونون إحصائيات الإحصائيات والعيادة Gösterdi, iyi eşleştirilmiş harici kontrol Gruplarıyla karşılaştırıldığında. علاوة على ذلك، تم تثبيت Elevidys في Elevidys، مما أدى إلى تفاقم المشكلة من خلال تثبيت الاستقرار أو تثبيته.
أظهر Elevidys تحسنات ذات دلالة إحصائية وسريرية مهمة في مقاييس رئيسية للوظيفة الحركية بعد عامين من العلاج في دراسة EMBARK (المرحلة الثالثة، NCT05096221) وثلاث سنوات بعد العلاج، وذلك في تحليل مجمع للدراسة 101 (المرحلة الأولى/الثانية، NCT03375164، عدد المرضى = 4)، والدراسة 102 (المرحلة الثانية، NCT03769116، عدد المرضى = 26)، ومجموعة ENDEAVOR 1 (المرحلة الأولى ب، NCT04626674، عدد المرضى = 20)، مقارنةً بمجموعات ضابطة خارجية متطابقة تمامًا. وتُظهر هذه البيانات مجتمعةً أن العلاج بـ Elevidys يُؤدي إلى استقرار طويل الأمد أو إبطاء تطور المرض لدى الأفراد الذين تتراوح أعمارهم بين أربع وثماني سنوات وقت العلاج.
تم الإعلان عن البيانات الرئيسية للعام الثاني من تجربة EMBARK في يناير 2025. ولم يتم ملاحظة أي إشارات سلامة جديدة في دراسة EMBARK على مدى فترة العامين.
لتقييم تأثير Elevidys على تطور المرض بشكل أعمق، تم تقييم صحة العضلات والتغيرات في أمراضها باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI) لدى مجموعة فرعية من الأفراد المشاركين في الجزء الأول من تجربة EMBARK. في الأسبوع 52، أظهرت النتائج استقرارًا أو تباطؤًا في تطور المرض لدى المرضى الذين عولجوا بـ Elevidys مقارنةً بالمرضى الذين عولجوا بالدواء الوهمي. في الأسبوع 104، استمرت تغيرات التصوير بالرنين المغناطيسي عن خط الأساس في صالح Elevidys مقارنةً بالدواء الوهمي في الأسبوع 52 في جميع العضلات والمجموعات العضلية.
اقرأ المزيد: العلاج الجيني Elevidys: هل يستحق الثمن؟
ترخيص التسويق لـ Elevidys
تم اعتماد Elevidys لعلاج مرضى دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين أربع سنوات فما فوق، بغض النظر عن قدرتهم على المشي، في الولايات المتحدة الأمريكية، والإمارات العربية المتحدة، وقطر، والكويت، والبحرين، وعُمان. كما تم اعتماد Elevidys لعلاج الأفراد القادرين على المشي الذين تتراوح أعمارهم بين أربع وسبع سنوات في البرازيل وإسرائيل. كما تم تقديم طلبات إلى الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) والهيئات التنظيمية في اليابان، وسويسرا، وسنغافورة، وهونغ كونغ، والمملكة العربية السعودية. وحتى الآن، تم علاج أكثر من 600 مريض بـ Elevidys.
يتعلم أكثر: لماذا لا تقوم شركة روش بتقديم طلب الحصول على ترخيص التسويق في كل دولة لعلاج الجين Elevidys؟
