RNA ilaçlarının insan sağlığını dönüştürme potansiyelini açığa çıkarmaya odaklanan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Wave Life Sciences, bugün Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ve ekzon 53 atlamaya uygun erkek çocuklarda araştırılan bir ekzon atlama oligonükleotidi olan WVE-N531'in Faz 2 FORWARD-53 denemesinden olumlu veriler duyurdu. Analiz, her iki haftada bir dozlanan 10 mg/kg WVE-N531 ile 48 haftalık tedaviden sonra gerçekleştirildi.
WVE-N531'den elde edilen temel bulgular şunlardır:
- 48. haftada, onaylı herhangi bir distrofin restorasyon tedavisine kıyasla gözlenen en büyük etkiyle, Yükselme Süresinde doğal seyirle karşılaştırıldığında 3,8 saniyelik istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşme; NSAA dahil diğer sonuç ölçümlerinde gözlenen ek işlevsel faydalar.
- Ekzon atlama ile kas sağlığında önemli iyileşmelerin ilk gösterimi - inflamasyon ve nekrozdaki azalmalarla yönlendirilen fibroziste istatistiksel olarak anlamlı azalma, rejeneratif kastan olgun kaslara geçişle birlikte; kreatin kinazda ve dolaşımdaki inflamasyon biyobelirteçlerinde azalma.
- Distrofin ekspresyonu 24 ila 48 hafta arasında sabitlendi ve ortalama 7.8% oldu; 5%'nin üzerindeki erkek çocuklarında ortalama distrofin 88% idi; WVE-N531 güvenli ve iyi tolere edilmeye devam ediyor ve Ciddi Yan Etki görülmedi.
Wave Life Sciences'nin Klinik Denemeleri
WVE-N531 ve Wave'in 52, 51, 45 ve 44. ekzonlara yönelik programları, PN omurga kimyası ve stereokimyasal kontrol de dahil olmak üzere sınıfının en iyisi oligonükleotid kimyasından yararlanarak, antikor veya peptit konjugatlarına ihtiyaç duymadan sektörde lider kas iletimi ve gücü sağlıyor.
Wave'in PN kimyası içeren ekzon atlama adayları için klinik öncesi veriler, kalp ve diyaframda iskelet kasına kıyasla önemli ölçüde daha yüksek distrofin ve ilaç konsantrasyonları da göstermiştir. Toplu olarak, WVE-N531 artı Wave'in ekzon 52, 51, 45 ve 44 programları, DMD popülasyonunun ~40%'sini ele alacak ve yalnızca Amerika Birleşik Devletleri'nde >$2,4 milyar toplam pazar fırsatını temsil edecektir. Wave, 2026'da diğer ekzon atlama programları için birden fazla klinik deneme başvurusu (CTA) sunmayı beklemektedir.
Daha fazla bilgi edin: Yeni Nesil Ekson Atlama Terapileri
