Ana SayfaEtiketlerStitch RNA

Stitch RNA

Araştırma

Stitch RNA: Duchenne Gen Terapileri için Yeni Yöntem

Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

DMD Savaşçısı - Aralık 26, 2024

Okunması Gerekenler

Basın Bültenleri

Taiho Pharmaceutical, TAS-205 Faz 3 Klinik Çalışmasının Birincil Son Noktasını Karşılamadığını Duyurdu

Başyazılar

Akredite Duchenne Merkezleri (ADC), Duchenne Kas Distrofisi ile Yaşayan Tüm İnsanlara Tek Tip ve Güncel Bakım Sağlamayı Hedefliyor

Araştırma

RGX-202 Gen Terapisi Faz 3 Klinik Denemesi Başlıyor

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

SQY Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Ekzon 51 Atlama Terapisi SQY51 İçin Avrupa İlaç Ajansı'ndan Yetim İlaç Tanımı Aldı

Basın Bültenleri 4 Eylül 2025 0

SQY51 daha önce ... Yetim İlaç Tanımı almıştı.

2025 Dünya Duchenne Farkındalık Günü'nü DMDWarrior ile Destekleyin

Başyazılar 30 Ağustos 2025 1

Dünya Duchenne Farkındalık Günü dünya çapında ... tarihinde kutlanacak.

Santhera, Hindistan'da AGAMREE (Vamorolone) Dağıtımı İçin Ikris Pharma Network ile Anlaşma İmzaladı

Basın Bültenleri 29 Ağustos 2025 2

Santhera Pharmaceuticals, özel bir anlaşmanın imzalandığını duyurdu...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri

Araştırma 5 Ocak 2025 7

Duchenne hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları...

Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet

Başyazılar 2 Ocak 2025 1

Çocuğunuz doğana kadar hissettiğiniz heyecan...