SPLICER Gen Düzenleme Haberleri, Araştırmaları ve Makaleleri

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

Del-zota (EXPLORE44), Ekzon 44 Atlamaya Uygun Hastalarda Neredeyse Yüzde 30 Normal Distrofin Üretimi Sağlıyor

Başyazılar Nisan 18, 2025 0

Şu anda faz 1/2 EXPLORE44 çalışması (NCT05670730) yürütülüyor...

Belief BioMed BBM-D101 Gen Terapisi Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA) Tarafından IND Onayı Aldı

Basın Bültenleri Nisan 18, 2025 0

...odaklı yenilikçi bir biyoteknoloji şirketi olan Belief BioMed (BBM)

Arkansas Çocuk Hastanesi'nde nörolog olan Dr. Aravindhan Veerapandiyan, RGX-202 Gen Terapisi Çalışmasını İnceliyor

Başyazılar Nisan 16, 2025 0

Amerikan Nöroloji Akademisi'nin Yıllık Toplantısı'nda...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duvyzat (Givinostat) Nedir?

Onaylanmış Tedaviler Ekim 13, 2024 1

Duchenne kas distrofisi (DMD) olan bireyler, yetişkinler ve...

Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı? Elevidys Avrupa'da Onaylandı mı?

Başyazılar 3 Ocak 2025 0

Elevidys, ... onaylanmış tek gen tedavisidir.

SPLICER Gen Düzenleme

Okunması Gerekenler

ITF Therapeutics LLC, MDA Klinik ve Bilimsel Konferansında Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde DUVYZAT™'ın (givinostat) Uzun Vadeli Verilerini Sundu

Avidity Biosciences, Distrofin'de Tutarlı, İstatistiksel Olarak Anlamlı İyileşmeler Gösteren Pozitif Topline Del-zota Verilerini Duyurdu

Roche, Kas Distrofisi Derneği (MDA) 2025 Konferansında Elevidys Gen Terapisi Üzerindeki Devam Eden Çalışmalarını Paylaşacak