Spinal Musküler Atrofi Haberleri, Araştırmaları ve Makaleleri

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

Keros, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için KER-065'ye ABD FDA Yetim İlaç Tanımının Verildiğini Duyurdu

Basın Bültenleri 20 Ağustos 2025 0

Keros Therapeutics bugün ABD Gıda ve İlaç...

ITF Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi Olan Hastalarda Duvyzat'ın (Givinostat) Gerçek Dünya Deneyimini Değerlendirmek İçin Bir Çalışma Başlatıyor

Araştırma 19 Ağustos 2025 0

Bu prospektif gözlemsel çalışmanın (NCT07127978) amacı...

Agamree, 2026'dan itibaren Birleşik Arap Emirlikleri, Suudi Arabistan, Kuveyt, Umman ve Bahreyn'de satışa sunulacak

Basın Bültenleri 19 Ağustos 2025 0

Santhera Pharmaceuticals, özel bir anlaşmanın imzalandığını duyurdu...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler Aralık 26, 2024 5

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri

Araştırma 5 Ocak 2025 7

Duchenne hastalığına yönelik yeni gen tedavisi çalışmalarının sonuçları...

Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet

Başyazılar 2 Ocak 2025 1

Çocuğunuz doğana kadar hissettiğiniz heyecan...

Spinal Musküler Atrofi

Okunması Gerekenler

Wellcome Trust Nadir Hastalıkları Tedavi Etmek İçin 10 Milyon £ Bağışladı

Edgewise Therapeutics, Becker ve Duchenne Musküler Distrofileri İçin Sevasemten Programında Olumlu Sonuçlar Bildirdi

Precision BioSciences, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin PBGENE-DMD İçin FDA Nadir Pediatrik Hastalık Tanımını Aldı