PTC Therapeutics

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

Nippon Shinyaku, Duchenne Tedavisi İçin Brogidirsen NS-089/NCNP-02'nin İlk Klinik Denemesini (İnsan Üzerinde İlk) Yayımladı

Araştırma Ocak 10, 2025 0

Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi duyuruldu...

Ataluren (Translarna) Nedir? Ataluren Ne İçin Kullanılır?

Araştırma 9 Ocak 2025 0

Ataluren (Translarna), ...geciktirmek için kullanılan araştırma aşamasındaki bir ilaçtır.

Avidity Biosciences, Üç Nadir Kas Hastalığı Programının 2025 BLA Başvurusu ve Ticarileştirilmesine Hazırlanıyor

DMD 8 Ocak 2025 0

Yeni bir sınıf ilaç geliştirmeye adanmış bir biyofarmasötik firması...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

DMD Aralık 26, 2024 1

Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Capricor Therapeutics, DMD Kardiyomiyopatisinin Tedavisi İçin Başvuruda Bulundu

Araştırma Ekim 10, 2024 0

Dönüştürücü hücre ve... geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics

Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)

Araştırma Eylül 20, 2024 2

Distrofin Gen Terapisi MekanizmasıŞirketİlaçDurumuMikro-distrofin Gen Değişimi Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001OnaylandıMikro-distrofin Gen DeğişimiPfizerPF-06939926DurdurulduMikro-distrofin Gen...

Kategoriler

Okunması Gerekenler

CRISPR-Cas13, RNA Hedefli Terapiler Üzerindeki Çalışmaları Hızlandırabilir

Indiana Üniversitesi'ndeki Yeni Gen Terapisi Çalışması Duchenne Kas Distrofisi İçin Umut Sunuyor

Türkiye'den DMD Savaşçısı Aziz'in Hikayesi