Ana SayfaEtiketlerBLA

BLA

Popüler

Okunması Gerekenler

Hakkımızda

Çocukların tedavi edilebilir bir hastalıktan ölmesini istemiyoruz. Ailelere umut vermek ve DMD'li tüm çocukların tedavi edilmesini ve sağlıklarına kavuşmasını sağlamak istiyoruz.

Son Makaleler

Del-zota (EXPLORE44), Ekzon 44 Atlamaya Uygun Hastalarda Neredeyse Yüzde 30 Normal Distrofin Üretimi Sağlıyor

Başyazılar 0
Şu anda faz 1/2 EXPLORE44 çalışması (NCT05670730) yürütülüyor...

Belief BioMed BBM-D101 Gen Terapisi Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA) Tarafından IND Onayı Aldı

Basın Bültenleri 0
...odaklı yenilikçi bir biyoteknoloji şirketi olan Belief BioMed (BBM)

Arkansas Çocuk Hastanesi'nde nörolog olan Dr. Aravindhan Veerapandiyan, RGX-202 Gen Terapisi Çalışmasını İnceliyor

Başyazılar 0
Amerikan Nöroloji Akademisi'nin Yıllık Toplantısı'nda...

En Popüler

Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

Onaylanmış Tedaviler 5
Duchenne kas distrofisi (DMD) olarak bilinen genetik bir rahatsızlık...

Duvyzat (Givinostat) Nedir?

Onaylanmış Tedaviler 1
Duchenne kas distrofisi (DMD) olan bireyler, yetişkinler ve...

Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı? Elevidys Avrupa'da Onaylandı mı?

Başyazılar 0
Elevidys, ... onaylanmış tek gen tedavisidir.

© 2024 - 2025 DMD Warrior. Tüm hakları saklıdır.