Salı günü Sarepta Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için gen tedavisi olan Elevidys ile ilişkili kaydedilen ilk ölümün 16 yaşında bir erkek çocukta meydana geldiğini duyurdu.
İçindekiler
Elevidys İnfüzyonu Alan Genç Öldü
Son 20 yıldır, birkaç gen terapisi prosedürünün karaciğer yetmezliğine neden olduğu biliniyordu ve bu gençte de olan buydu. [Daha Fazlasını Oku: Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular]
Sarepta, ölümün "Elevidys için daha önce bildirilmemiş akut karaciğer hasarının ciddiyetini temsil ettiğini" belirtti. Duyuruya göre hastada ayrıca karaciğere zarar verebilen ve ölüme "olası bir katkıda bulunan faktör" olan sitomegalovirüs (CMV) enfeksiyonu için pozitif test sonucu çıktı. Sarepta ölüm nedeniyle "derin" bir üzüntü duyduğunu ifade etti.
Sarepta Hisseleri 22% Düştü
Sarepta, ölümü ilgili sağlık otoritelerine bildirdi ve biyoteknoloji şirketi Salı günkü duyurusunda Elevidys etiketini "bu olayı uygun şekilde temsil edecek şekilde" güncelleyeceklerini belirtti. Şirketin hisseleri, Salı günü piyasalar $78.54'e açıldığında yaklaşık 22% düştü; önceki piyasa kapanışındaki $101.35'ten düştü.
Daha fazla bilgi edin: Elevidys Gen Terapisinin Klinik Araştırma İncelemesi: Elevidys Maliyetine Değer mi?
Bu Üzücü Olay Hangi Ülkede ve Hangi Hastanede Yaşandı?
Sarepta, hayatını kaybeden genç DMD hastasının ABD vatandaşı olduğunu ve olayın ABD'de gerçekleştiğini bildirdi. [Devamını oku: Topluluk Mektubu]
Sarepta'dan yeterli ve tatmin edici bilgi gelmesi halinde bu konuda özel bir haber yapacağımızı tüm DMD topluluklarına bildireceğiz.
