Duchenne kas distrofisi (DMD) olan yürüyemeyen bireylerde, deneysel bir distrofin ifade eden kimerik (DEC) hücre tedavisi olan DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), pilot tek merkezli, açık etiketli bir araştırmada 24 aylık bir süre boyunca güvenli bulundu. Sonuçlar, fonksiyonel testlerdeki gelişmelerle birleştirildiğinde, gen mutasyonu veya hastalık ilerlemesinden bağımsız olarak ilacın DMD için bir tedavi olarak geliştirilmesini daha da desteklemektedir.
Illinois Üniversitesi Mikrocerrahi Araştırmaları profesörü ve direktörü olan Dr. Maria Siemionow, MD, PhD, DSc yönetiminde yapılan analiz, bağışıklık baskılanması olmayan, 11-16 yaş aralığındaki ve sırasıyla vücut ağırlıklarının kilogramı başına doz alan üç kişiye ait 24 aylık verileri içeriyordu.
Dystrogen Therapeutics'in Kimerik Hücre Çalışması
16-19 Mart tarihleri arasında Dallas, Teksas'ta düzenlenen 2025 Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel toplantısında yapılan bir sunuma göre, hücre tedavisiyle yapılan tedavi 24 aya kadar önemli olumsuz olaylara (AE), donöre özgü antikorlara (DSA) veya çalışmayla ilişkili AE'lere neden olmuyor.Kimerik Hücreler]
DT-DEC01 Hücre Terapisinin Farklı Ekzonlar Üzerindeki Etkileri
- Ekzon 48-50 delesyonu olan 15 yaşındaki Hasta 1, 18 ayda hem deltoideusta (53%) hem de biceps brachii'de (23%) ekokardiyografi EF'sinde 12%, kol hareketlerinde 9% ve Motor Ünite Potansiyelleri (MUP) süresinde iyileşmeler gösterdi. Ek olarak, bu hasta orijinal prosedürden 24 ay sonra PUL 2.0 test skorunda 5%, kavrama gücünde 6% ve spirometride 17% iyileşmeler gördü.
- Ekson 52 delesyonu olan 11 yaşındaki 2 numaralı hasta, 12 ayda ekokardiyografi EF'de 17% iyileşme, PUL 2.0 test skorunda 5% artış ve deltoideusta 19% ve biceps brachii'de 51% dahil olmak üzere MUP süresinde iyileştirmeler gösterdi. Dahası, bu hasta 24 ayda spirometride 59% iyileşme ve kol hareketlerinde dikkate değer 1150% artış yaşadı.
- Anlamsız mutasyona sahip 16 yaşındaki 3 numaralı hasta, DT-DEC01 uygulamasından 12 ay sonra PUL 2.0 test skorunda 6% artış, kavrama gücünde 34% iyileşme, ekokardiyografi EF'sinde 11% gelişme ve deltoideusta 49% ve biceps brachii'de 29% olmak üzere MUP süresinde artışlar dahil olmak üzere iyileşmeler bildirdi.
Sonuç
Yayımlanan 12 aylık verilerde, çalışma yazarları bulguların “DT-DEC01 terapisinin DMD'li hastalarda sistemik-intraosseöz uygulamadan sonra kalp, solunum ve iskelet kası fonksiyonunu iyileştirmedeki potansiyel faydalarını desteklediğini, DMD hastaları için daha iyi sonuçlar ve gelişmiş yaşam kalitesi için umut sağladığını” yazmıştır. Ek olarak, bu çalışma ayrıca DT-DEC01 terapisinden sonra DMD'den etkilenen kaslardaki işlevsel değişiklikleri izlemek için değerli bir biyobelirteç olarak EMG'nin kullanımını da vurgulamaktadır.”
