CRISPR'ın insan sağlığını dönüştürme potansiyelini ortaya çıkaran bir genetik ilaç şirketi olan Scribe Therapeutics, bugün 13-17 Mayıs 2025 tarihleri arasında New Orleans, LA'daki Ernest N. Morial Kongre Merkezi'nde gerçekleşecek olan 28. Amerikan Gen ve Hücre Terapisi Derneği (ASGCT) Yıllık Toplantısı'na katılacağını duyurdu.
Scribe Therapeutics, şirketin in vivo yeni genetik ilaçlar geliştirmek için CRISPR yaklaşımıyla sağladığı devam eden gelişmeleri sergileyen iki sunum yapacak. Güçlü terapötik uygulamanın bir gösteriminde, Scribe Therapeutics, solunum ve kalp yetmezliğine yol açabilen ciddi bir nöromüsküler bozukluk olan Duchenne Musküler Distrofisi'ndeki (DMD) mutasyonları hedeflemek için X-Editör (XE) teknolojisini kullanan yeni genom düzenleme stratejileri sunacaktır. Bu çalışmadan elde edilen bulgular, XE'yi DMD ve diğer kalıtsal kas bozukluklarının tedavisi için etkili ve çok yönlü bir platform olarak sergileyecektir.
Ortak sunumda, Eli Lilly and Company'nin tamamen sahip olduğu bir yan kuruluş olan Scribe Therapeutics ve Prevail Therapeutics'nin, Scribe Therapeutics'nin CRISPR tabanlı XE'sini içeren kendi kendini inaktive eden adeno ilişkili viral (AAV) vektörlerini tasarlamak için yaptığı çalışmalar ve farelerin merkezi sinir sisteminde güçlü, geçici ve kontrol edilebilir hedefli in vivo düzenlemeyi gösteren sonuçlar açıklanacaktır. Şirketler yakın zamanda nörolojik ve nöromüsküler hastalıkları ele almak için yaptıkları iş birliğinde bir başarı kilometre taşına ulaştı.
Devamını oku: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Yeni Gen Terapileri
