Ölümle sonuçlanan iki ciddi karaciğer yetmezliği vakasının belgelenmesi nedeniyle Sarepta Therapeutics, yürüyemeyen Duchenne kas distrofisi olan bireyler için gen tedavisi ELEVIDYS'in gönderimini durdurdu.
En son hayatını kaybeden hasta 15 yaşındaydı. Protokol değişiklikleri ve düzenleyici hususlar göz önünde bulundurularak, Sarepta, yetişkin ayakta tedavi gören ve yürüyemeyen yetişkinleri kapsayan ENVISION Faz 3 doğrulama çalışmasını (SRP-9001-303) bu ciddi yan etkiler nedeniyle durdurmaya karar verdi. Devamını oku: Avrupa'da Elevidys Gen Terapisinin Devam Eden Üç Klinik Çalışması Geçici Olarak Durduruldu –
İki ölümcül vaka Haziran 2025'te bildirilmiş ve FDA, ELEVIDYS ile ilişkili akut karaciğer yetmezliği riskini araştırmak için 24 Haziran 2025'te bir güvenlik bildirimi yayınlamıştır. Buna yanıt olarak Sarepta, protokolleri güncellemek ve düzenleyicilerle görüşmek amacıyla ENVISION Faz 3 çalışmasını durdurmuştur. Şirket ayrıca, yeni bir immünosüpresif tedavi rejimi onaylanana kadar ELEVIDYS'in yürüyemeyen hastalara dağıtımını geçici olarak durdurmuştur.
Daha fazla bilgi edin: İkinci Hasta Ölümünden Sonra Duchenne Musküler Distrofi Toplulukları Elevidys Gen Terapisi Hakkında Cevap İstiyor
