Duchenne kas distrofisi hastaları için onaylanmış tek gen terapisi olan ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), nadir hastalıklar için hassas genetik tıpta lider olan Sarepta Therapeutics'den bir güvenlik güncellemesi aldı. Şirket ayrıca, hareket edemeyen hastalarda güvenlik profilini iyileştirmek için aldığı önlemleri de görüştü. Ölümle sonuçlanan ikinci bir belgelenmiş akut karaciğer yetmezliği (ALF) vakasının ardından bu önlemler alındı. Şimdiye kadar, her iki ALF vakası da hareket edemeyen Duchenne hastalarıydı. Sarepta, etkilenen ailelere ve bakıcılara en içten taziyelerini iletiyor.
Roche aynı zamanda bugün, hem klinik hem de ticari bağlamda, yaşa bakılmaksızın, yürüyemeyen Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında derhal yürürlüğe girecek olan ELEVIDYS (delandistrojen moxeparvovek) için revize edilmiş doz yönergelerini açıkladı. Elevidys artık ticari ortamda yürüyemeyen hastalara uygulanmamalıdır. Klinik deneme ortamındaki hareketsiz hastaların kaydı ve dozlaması, araştırma protokolü ek risk azaltma stratejileri (bağışıklık düzenleyici ilaçlar gibi) içermediği sürece derhal durdurulacaktır. Bilgiler, hasta bakımının derhal değiştirilebilmesi için doktorlar, araştırmacılar ve sağlık otoriteleriyle paylaşılır.
Sarepta, gen tedavisinin ardından ikinci karaciğer yetmezliği ölüm vakasını bildirdi
Bu karar, yürüyemeyen hastalarda iki ölümcül akut karaciğer yetmezliği (ALF) vakasının dikkatlice değerlendirilmesinin ardından geldi. Elevidys ve diğer AAV aracılı gen terapilerinin bir risk taşıdığı bulundu ve bu da yürüyemeyen DMD hastaları için fayda-risk profilinin olumsuz olarak yeniden değerlendirilmesine neden oldu. – Daha Fazlasını Okuyun: Sarepta, Elevidys Gen Terapisi Tedavisinden Sonra 16 Yaşındaki Çocuğun Ölümünü Bildirdi –
Yeni doz kısıtlamaları, herhangi bir yaştaki ayaktan DMD hastasının tedavisini etkilememektedir ve ayaktan hasta popülasyonunda fayda-risk oranı pozitif kalmaya devam etmektedir.
İki ölümcül ALF vakası, bugüne kadar dünya çapında Elevidys ile tedavi edilen yaklaşık 140 yürüyemeyen hastadan, yürüyemeyen hastalarda meydana geldi. İlk ölümcül ALF vakasının ardından, Avrupa düzenleyicileri Roche ve Sarepta'dan Elevidys çalışmaları 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) ve 303 (ENVISION Çalışması 303, NCT05310071) için geçici klinik beklemeler koymalarını talep etti. Geçici klinik beklemeler hala yürürlüktedir. Avrupa dışında, ENVISION çalışması için dozajlama derhal geçerli olmak üzere durdurulacaktır. Dozlama kısıtlamaları, ticari yürüyemeyen hastaların gelecekteki dozajlaması için de yürürlüğe girecektir.
Daha fazla bilgi edin: Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
