REGENXBIO, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) için farklılaştırılmış bir araştırma gen terapisi olan RGX-202'nin AFFINITY DUCHENNE® denemesinin Faz I/II bölümündeki iki ek hastadan yeni, olumlu ara veriler bildirdi. Sonuçlar 2025 Kas Distrofisi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda sunuldu.
Rgx-202'den elde edilen temel bulgular şunlardır:
- RGX-202'nin pivot dozunu alan iki hastadan alınan yeni biyobelirteç verileri MDA'da sunuldu ve tüm yaşlarda RGX-202 mikrodistrofinin tutarlı, güçlü ekspresyonunu ve transdüksiyonunu desteklemeye devam ediyor.
- Dozlama sırasında 3 yaşında olan bir hastada, mikrodistrofin ekspresyonunun kontrolle karşılaştırıldığında 122.3% olduğu ölçüldü. 4 yaşından küçük hastaların gen terapisine erişimi yoktur ve REGENXBIO, ABD'de bu yaş grubundaki hastaları işe alan tek gen terapisi sponsorudur
- 7 yaşında bir hastada RGX-202 mikrodistrofin ekspresyonunun kontrol ile karşılaştırıldığında 31.5% olduğu ölçüldü.
- Tüm hastalarda RGX-202'nin sarkolemmaya uygun şekilde lokalize olduğu görüldü ve bu durum CT-Domain ile farklılaşan yapının kası uygun şekilde hedef aldığını gösterdi.
- RGX-202 mikrodistrofin ekspresyonunun 8 yaş ve üzeri ayakta tedavi gören hastalardaki sonuçları, onaylı veya araştırma aşamasındaki gen tedavileri arasında bildirilen en yüksek mikrodistrofin düzeyleridir.
- Hızlandırılmış onay yolunu kullanarak bir Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) desteklemek için, AFFINITY DUCHENNE'in pivotal fazındaki birincil son nokta, 12. haftada RGX-202 mikrodistrofin ekspresyonu ≥10% olan katılımcıların oranıdır.
- RGX-202 ayrıca onaylı veya araştırma aşamasındaki gen terapileri arasında qPCR ile ölçülen en yüksek bildirilen vektör genom kopyalarını (4,9-55,4) göstermeye devam ediyor.
- Bizi takip edin -
