Precision BioSciences, 2025 Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansında Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Tedavisi için PBGENE-DMD'nin Klinik Öncesi Etkinlik ve Dayanıklılık Verilerini Sunuyor

Precision BioSciences PBGENE-DMD Gen Düzenleme Çalışması: Şirketin yaklaşımı, 45 ve 55. ekzon arasındaki defektlere sahip DMD hastalarında genetik temel nedeni kesin ve doğrudan ortadan kaldırarak, bu hastalar için mikrodistrofin gen terapilerine kıyasla daha kalıcı sonuçlar sağlayabilir.

Kas uydu kök hücrelerini düzenlemeyi içeren bu distrofin gen düzeltme yaklaşımı, sentetik yaklaşımlara kıyasla dayanıklılığı ve işlevsel sonuçları potansiyel olarak artırır. DMD vakalarının 60%'sine kadarının 45 ve 55 ekzonları arasındaki defektlerden kaynaklanması nedeniyle, bu yaklaşım ekzon atlayıcılarından daha çok DMD hastalarının çoğunluğu için uygulanabilirdir.

Çalışmanın temel bulguları şunlardır:

  • Fonksiyonel distrofin protein üretimi: PBGENE-DMD, kalp, diyafram ve iskelet kasları da dahil olmak üzere birden fazla kasta fonksiyonel distrofin proteini üretme yeteneğini, terapötik fayda sağlaması beklenen seviyelerde geri kazandırdı.
  • Gelişmiş Kas Dayanıklılığı: Tedavi edilen fareler, tedavi edilmeyen hastalıklı muadillerine kıyasla, eksantrik yaralanmaya karşı dirençte, kas dayanıklılığının arttığını gösteren bir gösterge olan 66% iyileşme gösterdi.
  • Uzun Vadeli Fonksiyonel İyileşme: PBGENE-DMD ile tedavi edilen farelerde, kritik bir fonksiyonel ölçüt olan maksimum kuvvet çıkışı (MFO), sağlıklı kontrol farelerindeki MFO'nun 93%'sine kadar ulaştı ve PBGENE-DMD ile tedavi edilen farelerde 3 ila 6 ay arasında iyileşme gözlendi.
  • Kalıcı Sonuçlar: Kas uydu kök hücreleri için bir belirteç olan PAX7+ hücrelerinde PBGENE-DMD tarafından düzenlenen distrofin mRNA transkripti tespit edildi ve bu, standart gen terapisi yaklaşımlarına kıyasla kalıcı terapötik etkilere sahip olma potansiyelini düşündürmektedir.
- Bizi takip edin -
DMDWarrioR Instagram

CEVAP VER

Lütfen yorumunuzu giriniz!
Lütfen isminizi buraya giriniz


Sıcak Konular

İlgili Makaleler