IMDEA Nanociencia Enstitüsü (Madrid), Università Cattolica del Sacro Cuore (Roma) ve Bordeaux Üniversitesi arasındaki iş birliğiyle araştırmacılar, bugüne kadar tedavisi olmayan bir hastalık olan Duchenne kas distrofisine karşı mikroRNA'ların terapötik dağıtımında önemli bir atılım gerçekleştirdiler.
Araştırmacılar, terapötik mikroRNA'ları kas kök hücrelerine taşımak için araç olarak nanopartiküller kullanan kas distrofisini tedavi etmek için bir strateji geliştirdiler. Nanopartiküller, kas kök hücrelerinin içine girdikten sonra kas liflerinin üretimini uyarmak için mikroRNA'yı serbest bırakır.
- IMDEA Nanociencia araştırmacıları, mikroRNA'ları hücrelere ulaştırmak ve Duchenne Musküler Distrofisini tedavi etmek için nanopartikülleri araç olarak kullanıyorlar.
- Tedavinin, diğer organlarda birikmesini önleyerek, sadece kas kök hücrelerine özel olarak verilmesi mümkündür.
Araştırmacılar çalışmalarında, seçici olarak belirli diğer molekülleri (bu durumda kas kök hücrelerinde bulunan proteinler) tanıyan bir molekül olan aptamer geliştirdiler. Aptameri bir nanopartikülle birleştirerek, mikroRNA'yı kas kök hücrelerine büyük bir hassasiyetle salmayı ve kas rejenerasyonunu yeniden aktive etmeyi başardılar.
Çalışmanın baş yazarı Álvaro Somoza sonuçlar hakkında oldukça heyecanlı: “İki çok dikkat çekici nokta var, birincisi, tedavinin etkinliğini artıran istenen organa etkili bir mikroRNA iletimi. Öte yandan, bu yaklaşım beyin, böbrekler veya karaciğer gibi diğer organlarda birikimi önlüyor, bu da yan etkileri önlemek için çok önemli.”.
