Dönüştürücü büyüme faktörü-beta ("TGF-ß") protein ailesinin işlevsiz sinyalizasyonuyla bağlantılı bozuklukları olan çok çeşitli hastaları tedavi etmek için yeni terapötikler geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanan klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirket olan Keros Therapeutics, bugün sağlıklı gönüllülerde KER-065'nin Faz 1 klinik çalışmasından ilk önemli sonuçları duyurdu. Bu devam eden çalışmanın önemli sonuçları, çoklu artan doz ("MAD") tedavi dönemi boyunca (85. Gün) elde edildi.
İçindekiler
KER-065'den Önemli Bulgular
- KER-065 genel olarak iyi tolere edildi ve bugüne kadar önemli bir güvenlik sinyali gözlemlenmedi
- Ciddi bir olumsuz olay veya doz sınırlayıcı toksisite bildirilmedi
- İlgi duyulan dokularda aktivin inhibisyonuna dair kanıt, KER-065'nin ortaya çıkardığı gibi:
- Kemik oluşumunun bir biyobelirteci olan kemiğe özgü alkalin fosfatta (BSAP) artışlar ve kemik rezorpsiyonunun bir biyobelirteci olan C-Terminal Telopeptid'de (CTX) azalmalar
- Yağ mobilizasyonunun biyobelirteci olan adiponektinde artışlar ve yağ kütlesinin biyobelirteci olan leptinde azalmalar
- Kemik mineral yoğunluğunda ve kas kütlesinde artışlar ve yağ kütlesinde azalmalarla gösterildiği gibi vücut kompozisyonunda meydana gelen değişiklikler, bunların tümü aktivin inhibisyonuyla tutarlıydı
KER-065 Faz 1 Klinik Çalışması Hakkında
KER-065 Faz 1 klinik çalışması, sağlıklı gönüllülerde randomize, çift kör, plasebo kontrollü, iki parçalı doz artırma (tek artan doz ve MAD) çalışmasıdır. Bu çalışmanın birincil hedefleri, KER-065'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmekti. Keşifsel son noktalar, kemik, yağ dokusu, kas, kalp dokusu ve fibroz üzerindeki farmakodinamik etkinin değerlendirmelerini içerir. (Devamını oku)
KER-065 Hakkında
KER-065, aktivin reseptörü tip IIA ve aktivin reseptörü tip IIB'den türetilen ve Fc alanı olarak bilinen insan antikorunun bir kısmına kaynaştırılmış modifiye edilmiş bir ligand bağlayıcı alandan oluşan yeni bir ligand tuzağıdır. KER-065, bir ligand tuzağı olarak hareket etmek ve iskelet kası rejenerasyonunu artırmak, kas boyutunu ve gücünü artırmak, vücut yağını azaltmak, iskelet kasının fibrozunu azaltmak ve kemik gücünü artırmak için aktivin reseptörleri aracılığıyla sinyal gönderen iki ligand olan miyostatin ve aktivin A'nın biyolojik etkilerini engellemek üzere tasarlanmıştır. KER-065'yi, başlangıçta DMD'ye odaklanarak nöromüsküler hastalıkların tedavisi için geliştiriyoruz.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
