Bu prospektif gözlemsel çalışmanın (NCT07127978) amacı, Amerika Birleşik Devletleri'nde standart klinik bakımın bir parçası olarak ilk kez oral Duvyzat (Givinostat) tedavisine başlayan veya altı ay içinde tedaviye başlamış olan DMD hastalarının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve fonksiyonel sonuçlarını değerlendirmektir. 24 aylık kayıt süresi ve en az iki yıllık takip süresiyle, çalışmanın ilk katılan hastalar için beş yıla kadar sürmesi beklenmektedir.
Daha fazla bilgi edin: Duvyzat (Givinostat) Nedir?
Çalışmaya 300 katılımcı (180'i yürüyemeyen ve 120'ye kadar yürüyebilen hasta) dahil edilecektir. Katılımcılar en az iki yıl boyunca takip edilecek ve veriler rutin klinik ziyaretler sırasında toplanacaktır. Değerlendirmeler arasında laboratuvar parametreleri (örneğin, trombosit sayısı, trigliseritler), kardiyak ve pulmoner fonksiyon, hasta tarafından bildirilen sonuçlar ve North Star Ambulatuvar Değerlendirme (NSAA) ve Üst Ekstremite Performansı (PUL) ölçeği gibi motor fonksiyon ölçekleri yer almaktadır.
Duvyzat (Givinostat) Çalışması – NCT07127978 –
Bu çalışma Duchenne Musküler Distrofisi olan hastalarda Givinostat'ın Gerçek Dünya Deneyimini değerlendirmektedir.
Çalışma Başlangıcı (Tahmini): 2025-09-15
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2030-06-30
Çalışmanın Tamamlanması (Tahmini): 2030-07-30
Katılımcı Sayısı (Tahmini): 300
Çalışma Türü: Gözlemsel
Konumlar: Henüz konum verisi yok.
Çalışmaya Uygun Yaşlar: 6 Yaş ve üzeri (Çocuk, Yetişkin, Yaşlı Yetişkin)
Temel dahil etme ve hariç tutma kriterleri. – NCT07127978 –
