Rus yenilikçi biyoteknoloji şirketi Generium, ilerleyici Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için GNR-097 gen terapisi ilacının klinik denemesini yürütmek üzere onay aldı.
Çok merkezli, tek kör, randomize plasebo kontrollü çalışma, progresif Duchenne kas distrofisi olan pediatrik hastalara gen tedavisi ilacının tek bir intravenöz uygulamasını içermektedir. Bu Faz 1/2 çalışması, GNR-097 ilacının tolere edilebilirliğini, güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
GNR-097 Duchenne Gen Terapisi
GNR-097, kesilmiş distrofin genini kodlayan serotip 9'un rekombinant adeno-ilişkili viral vektörüdür.
GENERIUM CEO'su Daniil Talyansky:
Gen terapisi, küresel ilaç ve tıp bilimindeki en genç ve çığır açan alandır. Rus bilim insanlarının benzersiz uzmanlığı, mikrodistrofin genini kodlayan rekombinant adeno-ilişkili viral vektörün geliştirilmesini sağlamıştır. Şu anda büyük umut vadeden bu orijinal ilacın klinik deneylerine başlıyoruz.
GNR-097 Gen Terapisinin Klinik Çalışması
Bu yenilikçi ilacın denemeleri uluslararası olup Rusya Federasyonu ve Belarus Cumhuriyeti'nde gerçekleştirilecektir. Rusya'da çalışma beş tıp merkezinde gerçekleştirilecektir: Akademisyen Yu.E. Veltishchev adına Pediatrik ve Pediatrik Cerrahi Klinik Araştırma Enstitüsü, Pirogov Rusya Ulusal Tıp Araştırma Üniversitesi, St. Petersburg Devlet Pediatri Üniversitesi, Yekaterinburg Bölge Çocuk Klinik Hastanesi ve Ulusal Çocuk Sağlığı Tıbbi Araştırma Merkezi. Belarus'ta ise denemeler Cumhuriyetçi Bilim ve Uygulama Merkezi "Anne ve Çocuk"ta gerçekleştirilecektir.
Devamını oku: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
