Entrada Therapeutics, bugün, Avrupa Birliği Klinik Araştırma Yönetmeliği (EU-CTR) kapsamında birden fazla ülkenin Sağlık Otoriteleri ve Etik Komitelerinden, ekzon 45 atlamaya uygun Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında ENTR-601-45'nin Faz 1/2 çoklu artan doz (MAD) klinik çalışması olan ELEVATE-45-201'i başlatmak için yetki aldığını duyurdu.
Entrada Therapeutics AB Onayı Aldı
“ELEVATE-45-201, ekzon 45 atlamasına uygun bireyler için konjuge ekzon atlama terapisinin en gelişmiş klinik çalışmasıdır ve önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan büyük bir Duchenne alt popülasyonuna hitap etme potansiyeli sunmaktadır,” dedi Entrada Therapeutics'nin İcra Kurulu Başkanı Dipal Doshi. “AB onayı, yeni Duchenne programlarımızın arkasındaki büyüyen klinik ivmeye dayanmaktadır. ELEVATE-44 ve ELEVATE-45'in yakın zamanda onaylanması ve bu yılın ilerleyen zamanlarında ELEVATE-50 için planlanan başvuru ile yıl sonuna kadar DMD franchise'ımızın kapsamını önemli ölçüde genişletme yolundayız.”
Devamını oku: Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Geliştirilen Yeni Nesil Ekzon Atlama Terapileri
Ekzon 45 Atlama Klinik Deneyi AB'de Başlıyor
ELEVATE-45-201, ekzon 45 atlamaya uygun ayaktan Duchenne hastalarında ENTR-601-45'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendiren küresel, iki parçalı, randomize, çift kör plasebo kontrollü bir Faz 1/2 çalışmasıdır. Bölüm A, yaklaşık 24 hastada ekzon atlama ve distrofin üretimi dahil olmak üzere güvenliği, farmakokinetiği ve farmakodinamiğini değerlendirmek üzere tasarlanmış çoklu artan doz çalışmasıdır. Dozaj her altı haftada bir uygulanacak ve üç kohortta planlanan dozların 5 mg/kg ile 15 mg/kg arasında değişmesi bekleniyor. Çalışmanın Bölüm B'si, işlevsel sonuçlar ve hasta tarafından bildirilen yaşam kalitesi ölçümleri dahil olmak üzere güvenlik ve etkinlik için Bölüm A'da belirlenen optimum dozu daha fazla değerlendirecektir. Çalışma katılımcıları, ENTR-601-45'nin güvenliğinin, etkinliğinin ve tolere edilebilirliğinin daha uzun bir süre boyunca değerlendirileceği açık etiketli bir uzatma çalışmasına (OLE) katılmaya uygun olabilir. Şirketin 2025'in 3. çeyreğinde ELEVATE-45-201'i başlatması bekleniyor.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)
