Elevidys Gen Terapisi, 3 milyon ABD doları tutarındaki fiyat etiketi ve yeterli klinik iyileştirme kanıtının olmaması nedeniyle ülkeler tarafından hala şüpheyle karşılanıyor. Şili de çekince koyan ülkeler arasındaydı. Şili Sağlık Bakanlığı ayrıca Elevidys gen terapisinin neden geri ödeme kapsamına dahil edilmediğini açıkladı.
Şili Sağlık Bakanı Elevidys Hakkındaki Düşüncelerini Paylaşıyor
Şili Sağlık Bakanı Ximena Aguilera, Duchenne Musküler Distrofisi tedavisinde kullanılan bir ilaç olan Elevidys'nin tedarik edilmemesini "iyileşmeye dair klinik bir kanıt bulunmadığını" savunarak açıkladı. [Daha Fazlasını Okuyun: Elevidys Gen Terapisinin Klinik Deneme İncelemesi]
Ülkede yaklaşık 800 çocuğun Duchenne Musküler Distrofi hastalığına yakalandığı tahmin ediliyor ve Sağlık Bakanlığı, etkinliğini kanıtlayan yeterli kanıt olmadığı gerekçesiyle Halk Sağlığı Enstitüsü aracılığıyla Elevidys gen terapisine fon sağlamayı reddetti.
Elevidys'nin Hastaların Sağlığını İyileştirdiğine Dair Yeterli Klinik Kanıt Yok
Şili Sağlık Bakanı Ximena Aguilera, "Moleküler düzeyde sonuçlar olmasına rağmen, henüz klinik bir iyileşme kanıtı yok." dedi.
Sağlık Bakanı, bu nedenle Halk Sağlığı Enstitüsünün ilacı kayıt altına almadığını ve bu nedenle "bu ilacı finanse edemeyeceklerini" söyledi.
Bu arada, hastalığa yakalanan iki çocuğu için düzenlenen yürüyüşe katılan Duchenne Aileleri Derneği Başkanı Marcos Reyes, sağlık otoritesiyle hiçbir iletişim kurulmadığını belirterek, bakanlığın hastalığa yönelik gündem konusunda ilerleme kaydedememesinden duyduğu üzüntüyü dile getirdi.
Aileler Bireysel Kampanyalara Devam Ediyor
Elevidys gen tedavisinin devlet tarafından karşılanmayacağı gerçeği karşısında ebeveynler, gönüllü bağışlarla bu hastalığın tedavisini finanse edecek kaynak elde etmek için bireysel kampanyalarını sürdürüyorlar.
Sarepta Hala Elevidys Gen Terapisinin Fiyatını Düşürmedi
Sarepta gen tedavisi için henüz ikna edici klinik kanıtlar sunmamış olsa da, tedavi maliyetinin $3 milyon olması nedeniyle hastaların aileleri tarafından büyük bir muhalefetle karşılanmıştır. [Daha Fazla Bilgi Edinin: Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular]
Sarepta hisseleri, 18 Mart 2025'te Elevidys gen terapisi alan 16 yaşındaki bir hastanın ölmesinin ardından yaklaşık 28% değer kaybetti. Eleştirilerin odak noktası olan Sarepta ve Roche, ikna edici açıklamalar sunamadı. Tek seferlik bir tedavi için $3 milyon talep eden paraya aç şirket, hastanın ölüm nedeninin Sitomegalovirüs Enfeksiyonu olduğunu belirtti. [Devamını oku]
