Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün şirketin devam eden HOPE-2 açık etiketli uzatma ("OLE") klinik denemesinden elde edilen olumlu uzun vadeli sonuçları duyurdu.
Bu sonuçlar, şirketin öncü varlığı olan deramiocel'in, Duchenne kas distrofisi ("DMD") hastalarında hastalığın ilerlemesini yavaşlatma ve üst ekstremite fonksiyonunu koruma potansiyeline sahip olduğunu göstermektedir. 16-19 Mart tarihleri arasında Dallas, Teksas'ta gerçekleşen bu yılki Kas Distrofisi Derneği Klinik ve Bilimsel Konferansı, verileri son dakika posteri olarak sundu.
Capricor Therapeutics Deramiocel Klinik Denemeler
Kohort eşleştirilmiş harici karşılaştırma analizinde, çalışma üç yıl boyunca deramiocel ile tedavi edilen hastaların Üst Uzuv Performansı (PUL 2.0) toplam puanında ortalama 3,46 puanlık bir düşüş yaşadığını, harici karşılaştırma grubunda ise 7,19 puanlık bir düşüş olduğunu gösterdi (p=0,019). Bu, hastalığın ilerlemesinin % 52 yavaşlamasına eşdeğerdir ve deramiocel'in potansiyel uzun vadeli terapötik dayanıklılığını güçlendirir.
Ek bulgular şunları içerir:
- Tedavi etkisi yıldan yıla artmaktadır – Deramiocel kullanan hastalarda hastalığın ilerlemesinde azalma görüldü; 1. yılda ortalama yıllık PUL 2.0 düşüşü 1.8 puan, 2. yılda 1.2 puan ve 3. yılda 1.1 puan oldu.
- Potansiyel hastalığı değiştirici etkiler – 1 yıllık tedavi boşluğu sırasında, başlangıçta deramiocel'e randomize edilen hastalarda, tedavi edilmeyen hastalara (yılda 3,7 puan) kıyasla daha yavaş bir düşüş oranı (yılda 2,8 puan) görüldü.
- Uygun güvenlik profili – Deramiocel iyi tolere edildi, yeni güvenlik sinyalleri tespit edilmedi ve uzun vadede olumlu bir fayda-risk profili sürdürmeye devam ediyor.
