Wave Life Sciences, एक क्लीनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी जो मानव स्वास्थ्य को बदलने के लिए RNA दवाओं की व्यापक क्षमता को अनलॉक करने पर केंद्रित है, ने आज WVE-N531 के चरण 2 FORWARD-53 परीक्षण से सकारात्मक डेटा की घोषणा की, जो एक एक्सॉन स्किपिंग ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड है जिसकी जांच ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) वाले लड़कों में की जा रही है जो एक्सॉन 53 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी हैं। विश्लेषण 10 मिलीग्राम/किलोग्राम WVE-N531 के साथ हर दो सप्ताह में खुराक के साथ 48 सप्ताह के उपचार के बाद किया गया था।
WVE-N531 से प्राप्त प्रमुख निष्कर्षों में शामिल हैं:
- प्राकृतिक इतिहास की तुलना में टाइम-टू-राइज़ में 3.8 सेकंड का सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और नैदानिक रूप से सार्थक सुधार, 48 सप्ताह में किसी भी अनुमोदित डिस्ट्रोफिन पुनर्स्थापन चिकित्सा के सापेक्ष सबसे बड़ा प्रभाव देखा गया; NSAA सहित अन्य परिणाम मापों में अतिरिक्त कार्यात्मक लाभ देखा गया।
- एक्सॉन स्किपिंग के साथ मांसपेशियों के स्वास्थ्य में पर्याप्त सुधार का पहला प्रदर्शन - सूजन और परिगलन में कमी से प्रेरित फाइब्रोसिस में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी, पुनर्योजी से परिपक्व मांसपेशियों में संक्रमण के साथ; क्रिएटिन काइनेज और परिसंचारी सूजन बायोमार्करों में कमी।
- डिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति 24 से 48 सप्ताह के बीच स्थिर हो गई और औसतन 7.8% रही, 5% औसत डिस्ट्रोफिन से ऊपर के लड़कों में 88%; WVE-N531 सुरक्षित है और बिना किसी गंभीर प्रतिकूल घटना के अच्छी तरह से सहन किया जाता है।
Wave Life Sciences के क्लिनिकल परीक्षण
WVE-N531, साथ ही एक्सॉन 52, 51, 45 और 44 के लिए वेव के कार्यक्रम, सर्वोत्तम श्रेणी के ऑलिगोन्युक्लियोटाइड रसायन विज्ञान का लाभ उठाते हैं, जिसमें PN बैकबोन रसायन विज्ञान और स्टीरियोकेमिकल नियंत्रण शामिल है, जिससे एंटीबॉडी या पेप्टाइड संयुग्मों की आवश्यकता के बिना उद्योग-अग्रणी मांसपेशी वितरण और सामर्थ्य को सक्षम किया जा सकता है।
वेव के पीएन रसायन-युक्त एक्सॉन स्किपिंग उम्मीदवारों के लिए प्रीक्लिनिकल डेटा ने हृदय और डायाफ्राम बनाम कंकाल की मांसपेशियों में काफी अधिक डिस्ट्रोफिन और दवा सांद्रता का प्रदर्शन किया है। सामूहिक रूप से, WVE-N531 प्लस वेव के एक्सॉन 52, 51, 45 और 44 कार्यक्रम DMD आबादी के ~40% को संबोधित करेंगे और अकेले संयुक्त राज्य अमेरिका में कुल बाजार अवसर का प्रतिनिधित्व करेंगे। वेव को उम्मीद है कि 2026 में अन्य एक्सॉन स्किपिंग कार्यक्रमों के लिए कई नैदानिक परीक्षण आवेदन (CTA) प्रस्तुत किए जाएंगे।
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