जो लोग ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित हैं, उनके लिए एक नवीन जीन थेरेपी मांसपेशियों की क्षति को रोकने और संभवतः भविष्य में क्षतिग्रस्त मांसपेशियों को बहाल करने की संभावना रखती है। UW Medicine ने बताया कि उपचार का अगला चरण मानव परीक्षण होगा, जो लगभग दो वर्षों में शुरू होने की उम्मीद है।
UW Medicine पर आधारित अध्ययन का लक्ष्य एक शटल वेक्टर के अंदर प्रोटीन पैकेटों का एक क्रम डालकर मांसपेशियों में क्षतिग्रस्त DMD जीन को प्रतिस्थापित करना है। इसके बाद, अतिरिक्त आनुवंशिक कोड द्वारा डिस्ट्रोफ़िन प्रोटीन का उत्पादन किया जाएगा, जो पेशी दुर्बलता से ग्रस्त लोगों में अनुपस्थित होता है।
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वर्तमान में, डीएमडी का कोई इलाज नहीं है
इस बीमारी का अभी तक कोई ज्ञात इलाज नहीं है, और जो दवाइयाँ और उपचार उपलब्ध हैं, वे बस इसे धीमा कर देते हैं। चूँकि दोषपूर्ण जीन X गुणसूत्र पर स्थित होता है, इसलिए इस अध्ययन का विषय, ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लोग पूरी तरह से पुरुष होते हैं। उनमें चार साल की उम्र में लक्षण दिखने लगते हैं और आमतौर पर 20 या 30 की उम्र में उनकी मृत्यु हो जाती है।
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डॉ. जेफरी चेम्बरलेन कौन हैं?
इस अध्ययन के प्रमुख लेखक, डॉ. जेफरी चेम्बरलेन, जो UW Medicine में आनुवंशिकीविद् और तंत्रिका विज्ञानी हैं, ने अपना पेशेवर जीवन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार या इलाज की खोज में समर्पित कर दिया है। वे वाशिंगटन विश्वविद्यालय के स्कूल ऑफ मेडिसिन में मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में मैककॉ एंडोमेंट चेयर के अध्यक्ष और वेलस्टोन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी रिसर्च सेंटर के निदेशक हैं।
चेम्बरलेन लैब के आणविक जीवविज्ञानी डॉ. हिचेम तसफाउत ने इस अध्ययन का पर्यवेक्षण किया।
उन्होंने दावा किया कि जिस जीन को ठीक करना है, वह "प्रकृति का सबसे बड़ा जीन" है, यही बात अब तक शोधकर्ताओं को आगे बढ़ने से रोक रही है। मांसपेशियों और उनके जीन में ज़रूरी प्रोटीन की मरम्मत करना आज तक असंभव था।
UW Medicine का नया जीन अध्ययन क्या है?
विभिन्न प्रकार के एडेनो-एसोसिएटेड वायरल वेक्टर्स या एएवी - वायरस से उत्पन्न छोटे शटल जिनका उपयोग जीन उपचार को मानव कोशिकाओं में ले जाने के लिए किया जा रहा है - का उपयोग करते हुए, इस नवीन दृष्टिकोण ने चूहों के मॉडल में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं। इस जीन थेरेपी में एकल AAV के स्थान पर AAV के अनुक्रम का उपयोग किया जाता है, जो मांसपेशियों से चिकित्सीय प्रोटीन के टुकड़े लेता है और शरीर के भीतर आवश्यक आनुवंशिक सुधार को एक साथ रखने के लिए निर्देश प्रदान करता है।
मानव परीक्षण लगभग दो वर्षों में शुरू हो जाने चाहिए
चेम्बरलेन के अनुसार, मानव परीक्षण इस थेरेपी का अगला चरण है, तथा यह लगभग दो वर्षों में शुरू हो जाना चाहिए।
इस दृष्टिकोण ने प्रयोगशाला में डिस्ट्रोफी से जुड़ी विकृति के एक बड़े हिस्से को ठीक कर दिया है, साथ ही रोग के आगे बढ़ने को भी रोक दिया है। चेम्बरलेन और तसफौत को उम्मीद है कि यह दृष्टिकोण अंततः मांसपेशियों की क्षति को उलट सकता है और मांसपेशियों के ऊतकों के सामान्य स्वास्थ्य को वापस ला सकता है।
चेम्बरलेन के अनुसार, नवीनतम विधि एक नवीन AAV वेक्टर प्रकार का भी उपयोग करती है जो कम खुराक के उपयोग की अनुमति देती है, जो पहले की विधियों के कुछ नकारात्मक परिणामों को कम या समाप्त कर देती है।
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