चूंकि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के रोगियों में डिस्ट्रोफिन की कमी होती है, इसलिए जीन थेरेपी के माध्यम से इसे पुनः पेश करने से प्रतिरक्षा प्रणाली इसे एंटीजन या विदेशी प्रोटीन समझने की भूल कर सकती है, जिसके परिणामस्वरूप ऐसी प्रतिक्रिया हो सकती है जो इसे उत्पन्न करने वाली मांसपेशी को नष्ट कर सकती है और उपचार की प्रभावशीलता को खतरे में डाल सकती है।
प्रतिरक्षा प्रणाली डिस्ट्रोफिन उत्पादन को बाधित कर सकती है
परिणामों से यह संकेत मिलता है कि जीन थेरेपी, जैसे कि Elevidys (डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक), जिसका उद्देश्य लुप्त प्रोटीन डिस्ट्रोफिन को पुनः स्थापित करना है, शरीर की प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा बाधित हो सकती है, जिससे संभवतः इसका कोई चिकित्सीय प्रभाव नहीं हो सकता है।Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न)
डी.एम.डी. एक दुर्बल करने वाला आनुवंशिक विकार है जो मुख्य रूप से लड़कों को प्रभावित करता है। इसके परिणामस्वरूप समय से पहले मृत्यु, किशोरावस्था में गतिशीलता की कमी और मांसपेशियों का लगातार विघटन होता है। चूंकि वर्तमान में इसका कोई उपचार नहीं है, इसलिए जीन थेरेपी को उन्नति के सबसे आशाजनक तरीकों में से एक माना जाता है।
इस प्रबल आशा के साथ कि उपचार, जो डिस्ट्रोफिन नामक एक महत्वपूर्ण मांसपेशी प्रोटीन को पुनर्स्थापित करता है, पीड़ित व्यक्तियों के जीवन को बदल देगा, Elevidys को 2024 में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन से विस्तारित अनुमोदन प्राप्त हुआ। चरण 3 EMBARK परीक्षण के सबसे हालिया परिणामों से एक अधिक निराशाजनक तस्वीर चित्रित होती है।Elevidys का EMBARK अध्ययन)
डी.एम.डी. जीन थेरेपी में प्रतिरक्षा प्रणाली की दुविधा
परिणाम असंतोषजनक थे। पोर्ट्समाउथ विश्वविद्यालय के स्कूल ऑफ मेडिसिन, फार्मेसी और बायोलॉजिकल साइंसेज के जीटी पेपर के वरिष्ठ लेखक प्रोफेसर डेरेक गोरेकी के अनुसार, पुनः पेश किए गए प्रोटीन के प्रति प्रतिरक्षा प्रणाली की प्रतिक्रिया मांसपेशियों के कार्य में उल्लेखनीय सुधार की कमी का कारण हो सकती है।
इस प्रकार की प्रतिक्रिया कुछ रोगियों में विशेष रूप से आम हो सकती है। क्रोनिक मांसपेशी सूजन, तथाकथित "रिवर्टेंट फाइबर" के माध्यम से डिस्ट्रोफिन के ट्रेस स्तरों के संपर्क में आना, या प्रतिक्रियाशील प्रतिरक्षा कोशिकाओं का अस्तित्व जो सामान्य रूप से प्रारंभिक विकास के दौरान नष्ट नहीं होते हैं, जोखिम कारक हैं।
अध्ययन में आगे इस बात पर जोर दिया गया है कि डीएमडी कितना जटिल है। किसी भी प्रभावी उपचार में संभवतः डिस्ट्रोफिन के प्रणालीगत प्रभावों को ध्यान में रखना होगा, जो मांसपेशियों से आगे बढ़कर मस्तिष्क, हड्डियों और अन्य ऊतकों तक फैल जाता है।
फिर भी, वैज्ञानिकों को उम्मीद है। प्रोफेसर गोरेकी ने आगे कहा, "डीएमडी के लिए जीन थेरेपी अभी तक पूरी नहीं हुई है।" "यह एक अनुस्मारक के रूप में कार्य करता है कि हमें प्रत्येक रोगी के लिए उपचार को अनुकूलित करने और प्रतिरक्षात्मकता को सीधे संबोधित करने के लिए और आगे बढ़ना चाहिए।"
यह कार्य इस बढ़ते ज्ञान में योगदान देता है कि प्रयोगशाला से जीवन-परिवर्तनकारी चिकित्सा तक की यात्रा कभी भी सरल नहीं होती है और यहां तक कि सबसे उन्नत आनुवंशिक उपचारों के लिए भी अनुकूलित, बहु-विषयक दृष्टिकोण की आवश्यकता होगी।
इस शोध और थीसिस पर विचार करते हुए, क्या हमें यह नहीं पूछना चाहिए कि Elevidys जीन थेरेपी को $3 मिलियन में क्यों बेचा जा रहा है?
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