Scribe Therapeutics, एक आनुवंशिक दवा कंपनी जो मानव स्वास्थ्य को बदलने के लिए CRISPR की क्षमता को उजागर कर रही है, ने आज 28वीं अमेरिकन सोसाइटी ऑफ जीन एंड सेल थेरेपी (ASGCT) वार्षिक बैठक में अपनी भागीदारी की घोषणा की, जो 13-17 मई, 2025 को न्यू ऑरलियन्स, LA के अर्नेस्ट एन. मोरियल कन्वेंशन सेंटर में आयोजित हो रही है।
Scribe Therapeutics दो प्रस्तुतियां देगा, जिसमें कंपनी की CRISPR पद्धति द्वारा नवीन इन-विवो आनुवंशिक औषधियों के विकास में की जा रही प्रगति को प्रदर्शित किया जाएगा। शक्तिशाली चिकित्सीय अनुप्रयोग के एक प्रदर्शन में, Scribe Therapeutics अपनी एक्स-एडिटर (XE) तकनीक का उपयोग करके ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) में उत्परिवर्तन को लक्षित करने के लिए नई जीनोम संपादन रणनीतियाँ प्रस्तुत करेगा, जो एक गंभीर न्यूरोमस्कुलर विकार है जो श्वसन और हृदय विफलता का कारण बन सकता है। इस अध्ययन के निष्कर्ष DMD और अन्य वंशानुगत मांसपेशी विकारों के उपचार के लिए XE को एक प्रभावी और बहुमुखी मंच के रूप में प्रदर्शित करेंगे।
संयुक्त प्रस्तुति में एली लिली एंड कंपनी की पूर्ण स्वामित्व वाली सहायक कंपनी Scribe Therapeutics और Prevail Therapeutics द्वारा किए गए कार्य का वर्णन किया जाएगा, जिसमें Scribe Therapeutics के CRISPR-आधारित XE को स्व-लक्ष्यित गाइड RNAs के साथ स्व-निष्क्रिय करने वाले एडेनो-एसोसिएटेड वायरल (AAV) वेक्टर को इंजीनियर किया गया है और चूहों के केंद्रीय तंत्रिका तंत्र में शक्तिशाली, क्षणिक और नियंत्रणीय ऑन-टारगेट इन विवो संपादन का प्रदर्शन किया गया है। कंपनियों ने हाल ही में न्यूरोलॉजिकल और न्यूरोमस्कुलर रोगों को संबोधित करने के लिए अपने सहयोग में एक सफलता मील का पत्थर हासिल किया है।
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