एक्सॉन स्किपिंग या जीन थेरेपी जैसे आनुवंशिक हस्तक्षेप का उद्देश्य डिस्ट्रोफिन की कमी की भरपाई करना है, लेकिन नई मांसपेशी कोशिकाओं को बनाने के लिए आवश्यक गायब सिग्नल को प्रतिस्थापित नहीं करना है। दूसरी ओर, Satellos SAT-3247 स्टेम सेल थेरेपी, शरीर की प्राकृतिक पुनर्योजी तंत्र का उपयोग करती है जो डिस्ट्रोफिन से पूरी तरह स्वतंत्र है।
यह लंबे समय से ज्ञात है कि मांसपेशियों की अखंडता को बनाए रखने के लिए आवश्यक प्रोटीन, डिस्ट्रोफिन, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) में अनुपस्थित है। उपचार की अधिकांश पहल डिस्ट्रोफिन को बहाल करने के लिए जीन थेरेपी, एक्सॉन-स्किपिंग या अन्य आनुवंशिक तकनीकों का उपयोग करने पर रही हैं। हालाँकि, हाल के अध्ययनों से संकेत मिलता है कि संरचनात्मक सहायता प्रदान करने के अलावा मांसपेशियों के उत्थान को नियंत्रित करने के लिए डिस्ट्रोफिन आवश्यक है। इस खोज से एक नया चिकित्सीय दृष्टिकोण संभव हो गया है।
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Satellos SAT-3247 दृष्टिकोण
माइकल रुडनिकी के शोध के अनुसार, डिस्ट्रोफ़िन एक सिग्नलिंग प्रोटीन के रूप में कार्य करता है जो मांसपेशी स्टेम कोशिकाओं को असममित रूप से विभाजित करने के अलावा मांसपेशी कोशिकाओं की अखंडता को संरक्षित करने का कारण बनता है। क्योंकि प्रत्येक असममित कोशिका विभाजन एक नई स्टेम कोशिका और एक मांसपेशी जनक कोशिका दोनों का उत्पादन करता है, यह तंत्र मांसपेशियों के पुनर्जनन और मरम्मत के लिए महत्वपूर्ण है। (और अधिक जानें)
डिस्ट्रोफिन सिग्नल की अनुपस्थिति में अपर्याप्त असममित विभाजन होता है, जिसके परिणामस्वरूप प्रोजेनिटर कोशिकाओं की कमी होती है और धीरे-धीरे, अक्षम करने वाली मांसपेशी शोष होती है। डीएमडी को मांसपेशियों के पुनर्जनन में विफलता की बीमारी के रूप में पुनर्परिभाषित करके, इन निष्कर्षों ने Satellos को कार्य में सुधार करने और प्राकृतिक पुनर्जनन के माध्यम से नई मांसपेशियों का उत्पादन करने की शरीर की क्षमता को पुनः प्राप्त करने पर ध्यान केंद्रित करने में मदद की।
डिस्ट्रोफिन-केंद्रित चिकित्सा से SAT-3247 का अंतर
Satellos ने आनुवंशिक रूप से डिस्ट्रोफिन को बहाल करने की कोशिश करने के बजाय असममित कोशिका विभाजन को बहाल करके मांसपेशी पुनर्जनन को प्रोत्साहित करने का एक तरीका खोजा, जो पुनर्जनन को बहाल नहीं करता है। नतीजतन, SAT-3247, अपनी तरह की पहली छोटी अणु दवा बनाई गई जो एडेप्टर-एसोसिएटेड प्रोटीन किनेज 1 को अवरुद्ध करती है। इस प्रोटीन को बाधित करके, SAT-3247 कोशिकाओं को असममित रूप से विभाजित करने और प्रोजेनिटर मांसपेशी कोशिकाओं का उत्पादन करने के लिए आवश्यक संकेत को पुनर्स्थापित करता है।
Satellos ने दिखाया है कि यह पशु मॉडल के साथ-साथ इन विट्रो में भी अच्छी तरह से काम करता है। Satellos की विधि वर्तमान उपचारों से एक महत्वपूर्ण विचलन है, जो डिस्ट्रोफ़िन के नुकसान की भरपाई के लिए जीन थेरेपी या एक्सॉन-स्किपिंग जैसी आनुवंशिक तकनीकों का उपयोग करते हैं। जबकि Satellos विधि शरीर की प्राकृतिक पुनर्योजी प्रक्रियाओं का उपयोग करती है, जो डिस्ट्रोफ़िन से पूरी तरह स्वतंत्र हैं, अन्य विधियाँ नई मांसपेशी कोशिकाओं के निर्माण की प्रक्रिया में खोए गए सिग्नल को बहाल नहीं करती हैं।
SAT-3247 चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण
SAT-3247 के फार्माकोकाइनेटिक्स और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए सितंबर 2024 में Satellos द्वारा चरण 1 यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित अनुसंधान शुरू किया गया था। इस प्रारंभिक चरण में 72 स्वस्थ स्वयंसेवकों का इलाज किया गया था, जो अब समाप्त हो चुका है, जिसमें कई एकल और आरोही खुराक (SAD/MAD) समूहों के साथ-साथ एक क्रॉस-ओवर खाद्य प्रभाव समूह शामिल है। SAT-3247 की सुरक्षा और रोगियों के PK प्रोफाइल का आकलन करने के लिए, दूसरे चरण में दस वयस्क DMD रोगियों का Satellos द्वारा इलाज किया जाएगा, जो अभी प्रगति पर है। इन जांचों की सहायता से फार्माकोडायनामिक संकेतक भी पाए जा सकते हैं। (SAT-3247 का चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण)
SAT-3247 गतिविधि का सत्यापन
SAT-3247 के चरण 1 विकास ने अत्यंत सकारात्मक सुरक्षा प्रोफ़ाइल का प्रदर्शन किया है। एक छोटी अणु दवा होने के नाते जिसे मौखिक रूप से लिया जा सकता है, यह लचीलापन और सहनशीलता प्रदान कर सकती है जो अन्य उपचारों में नहीं देखी जाती है। इसका उपयोग प्राथमिक या पूरक चिकित्सा के रूप में किया जा सकता है क्योंकि यह डिस्ट्रोफ़िन बहाली के बजाय पुनर्जनन पर ध्यान केंद्रित करता है, जो पिछले उपचार से स्वतंत्र DMD रोगियों के एक बड़े समूह की मदद कर सकता है। इसके अलावा, इस उपचार के परिणामस्वरूप बीमारी के पाठ्यक्रम को धीमा करने के बजाय मांसपेशियों की मरम्मत में सुधार करके शुरुआती और अधिक स्पष्ट नैदानिक लाभ हो सकते हैं।
कौन से मरीज़ SAT-3247 प्राप्त कर सकते हैं?
इस उपचार में सभी DMD रोगियों की मदद करने की क्षमता है, चाहे उनकी आनुवंशिक संरचना कुछ भी हो, क्योंकि यह उत्परिवर्तन-विशिष्ट मरम्मत के बजाय मांसपेशियों के पुनर्जनन पर ध्यान केंद्रित करता है। इसके अलावा, प्रीक्लिनिकल शोध से संकेत मिलता है कि, वर्तमान उपचारों की तुलना में, SAT-3247 के पुनर्योजी गुण मांसपेशियों के कार्य को जल्दी बढ़ा सकते हैं। यह पता लगाना संभव होगा कि इन पशु अनुसंधानों से कौन से रोगी उपसमूह सबसे अधिक लाभान्वित होते हैं और क्या वे भविष्य के नैदानिक परीक्षणों के माध्यम से मानव रोगियों पर लागू होते हैं।
SAT-3247 मूल्य और न्यायसंगत पहुंच
एक छोटे अणु दवा होने के नाते, SAT-3247 में जीन उपचारों की तुलना में कई फायदे हैं, जिसमें उत्पादन और वितरण में आसानी शामिल है। यह विधि सभी DMD रोगियों के लिए भी उपलब्ध कराई जा सकती है क्योंकि यह उत्परिवर्तन-विशिष्ट नहीं है, जिससे पहुँच आसान हो जाएगी। जब यह उपचार बाजार में आएगा, तो Satellos व्यापक और निष्पक्ष पहुँच प्रदान करने के लिए अधिकारियों और चिकित्सा पेशेवरों के साथ सहयोग करने के लिए समर्पित है।
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