सैटेलोस बायोसाइंस इंक. द्वारा की गई घोषणा के अनुसार, DMD से पीड़ित कुत्तों पर किए गए एक प्रयोग में, यह देखा गया कि SAT-3247 नामक थेरेपी से विषयों में डिस्ट्रोफिन का उत्पादन लगभग सामान्य स्तर पर हुआ। इस विकास ने ड्यूचेन रोग के साथ तनावपूर्ण दिनों से गुजर रहे परिवारों को आशा दी।
- विश्लेषण से पता चला कि मांसपेशियों की संरचना में सुधार हुआ है और डायाफ्राम, क्वाड्रिसेप्स और पिंडली सहित मांसपेशी समूहों में पुनर्जनन के स्तर में वृद्धि हुई है।
- सैटेलोस के स्वामित्व वाले छोटे अणु SAT-3247 के साथ चार महीने तक दैनिक, मौखिक उपचार के बाद कोई प्रतिकूल घटना और रक्त विज्ञान या नैदानिक रसायन विज्ञान में कोई महत्वपूर्ण परिवर्तन नहीं देखा गया।
- 2024 वर्ल्ड मसल सोसाइटी वार्षिक कांग्रेस में प्रस्तुत किया जाने वाला डेटा
सैटेलोस बायोसाइंस इंक. (“सैटेलोस” या “कंपनी”) (TSX: MSCL, OTCQB: MSCLF), एक सार्वजनिक बायोटेक कंपनी है जो मांसपेशियों की बीमारियों और विकारों के उपचार को बेहतर बनाने के लिए नए छोटे अणु चिकित्सीय दृष्टिकोण विकसित कर रही है, ने आज प्राग में 8-12 अक्टूबर, 2024 को होने वाले वर्ल्ड मसल सोसाइटी के 29वें वार्षिक सम्मेलन में डेटा की प्रस्तुति की घोषणा की। प्रस्तुति में डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (“डचेन” या “डीएमडी”) के कैनाइन मॉडल में SAT-3247 के ओपन-लेबल पायलट अध्ययन के दौरान एकत्र किए गए प्रमुख डेटा का अवलोकन प्रदान किया जाएगा।
डेटा का प्रारंभिक सारांश नीचे प्रस्तुत किया गया है। SAT-3247 के साथ चार महीने के उपचार के बाद:
- ऐतिहासिक तुलनात्मक आंकड़ों के आधार पर मूल्यांकन करने पर उपचारित पशुओं में मांसपेशियों की कार्यक्षमता स्वस्थ, गैर-रोगी, आयु-समरूप पशुओं के स्तर के करीब लौट आई।
- जानवरों ने डायाफ्राम, गैस्ट्रोक्नेमिअस मेडियलिस (बछड़ा) और वैस्टस लेटरलिस (क्वाड्रिसेप्स) में रीजेनरेटिव इंडेक्स (आरआई) में वृद्धि दिखाई। यह बाइसेप फेमोरिस में प्रदर्शित आरआई में पहले से रिपोर्ट किए गए सुधारों के अतिरिक्त है।
- इसमें कोई प्रतिकूल घटना नहीं हुई तथा रक्त विज्ञान या नैदानिक रसायन विज्ञान में कोई महत्वपूर्ण परिवर्तन नहीं देखा गया।
- क्रिएटिन काइनेज के स्तर में कमी की प्रवृत्ति देखी गई, जो कि ड्यूचेन रोग-संशोधन उपचार के अनुरूप हो सकती है।
सैटेलोस बायोसाइंस के सह-संस्थापक और सीईओ फ्रैंक ग्लीसन ने कहा, "हमारा मानना है कि डीएमडी के कैनाइन मॉडल में प्रकाशित प्राकृतिक इतिहास डेटा और अन्य चिकित्सीय हस्तक्षेपों की तुलना में उपचार के चार महीनों के भीतर पुनर्जनन और मांसपेशियों के बल में स्वस्थ स्तर के करीब सुधार देखा गया है, जो अभूतपूर्व है।" "कैनाइन मॉडल को माउस मॉडल की तुलना में अधिक गंभीर माना जाता है, और संभावित रूप से मनुष्यों में अनुवाद करने के लिए उपचार की उपयोगिता का एक बड़ा परीक्षण दर्शाता है। हम इस बात से बहुत खुश हैं कि हमारे मौखिक छोटे अणु, SAT-3247 के साथ उपचार ने ऐसे नाटकीय सुधार दिखाए। ये बेहद आशाजनक परिणाम ड्यूचेन से पीड़ित रोगियों की मदद करने के लिए एक सार्थक रोग-संशोधित दवा प्रदान करने की SAT-3247 की क्षमता में हमारे विश्वास को मजबूत करते हैं।"
मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का कैनाइन मॉडल अधिक गंभीर नैदानिक फेनोटाइप का प्रतिनिधित्व करता है और डीएमडी वाले लोगों में देखी गई बीमारी की प्रगति को दर्शाता है। इस पायलट अध्ययन में, प्रत्येक जानवर (n=2) को चार महीने तक SAT-3247 की दैनिक मौखिक खुराक के साथ इलाज किया गया था। इस मल्टीपैरामीटर पायलट अध्ययन ने नैदानिक रसायन विज्ञान, हेमटोलॉजी, मांसपेशियों के कार्य को मापा, और इसमें बड़े पैमाने पर मांसपेशी ऊतक विज्ञान कार्य शामिल था। मांसपेशी ऊतक विज्ञान से, पुनर्योजी सूचकांक (आरआई) की गणना की गई, जो क्षतिग्रस्त और मरने वाले मांसपेशी तंतुओं की संख्या पर नए पुनर्जीवित मांसपेशी तंतुओं की संख्या का एक माप है।
इस अध्ययन से प्राप्त डेटा को एक पोस्टर में प्रस्तुत किया जाएगा, जिसका शीर्षक है, "SAT-3247: AAK1 को लक्षित करने वाला एक मौखिक छोटा अणु अवरोधक, जो कंकाल की मांसपेशियों के उत्थान का एक महत्वपूर्ण प्रभावकारक है।" यह पोस्टर ir.satellos.com पर स्थित सैटेलोस वेबसाइट के ईवेंट और प्रेजेंटेशन पेज पर उपलब्ध है।
