मांसपेशी रोगों और विकारों के उपचार में सुधार के लिए नए छोटे अणु चिकित्सीय दृष्टिकोण विकसित करने वाली सार्वजनिक बायोटेक कंपनी Satellos Bioscience ने आज घोषणा की कि उसने स्वस्थ स्वयंसेवकों में SAT-3247 के चरण 1 नैदानिक परीक्षण के लिए सभी चार बहु-आरोही खुराक (MAD) समूहों का नामांकन पूरा कर लिया है।
Satellos के सह-संस्थापक और सीईओ फ्रैंक ग्लीसन ने कहा, "हमारे चरण 1 परीक्षण में स्वस्थ स्वयंसेवकों का नामांकन पूरा होना अपक्षयी रोगों के रोगियों के लिए परिवर्तनकारी उपचार विकसित करने के हमारे मिशन में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है।" "हमारा मानना है कि SAT-3247 एक नया, अच्छी तरह से सहन किया जाने वाला और अधिक अनुकूल उपचार विकल्प है, जो एक मौखिक, एक बार दैनिक उपचार के रूप में सभी DMD रोगियों में मांसपेशियों के उत्थान और मरम्मत को बहाल करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, चाहे इसे एक स्टैंड-अलोन दवा के रूप में इस्तेमाल किया जाए या एक ऐड-ऑन थेरेपी के रूप में। यह प्रगति हमारे लिए आगामी प्रमुख चिकित्सा सम्मेलन में पहला चरण 1 डेटा प्रस्तुत करने के लिए मंच तैयार करती है और DMD समुदाय को सार्थक समाधान देने की हमारी प्रतिबद्धता को आगे बढ़ाती है।"
SAT-3247 घोषणा सारांश
- कंपनी 2025 की पहली तिमाही में होने वाली एक प्रमुख चिकित्सा बैठक में अध्ययन के स्वस्थ स्वयंसेवक हिस्से में एकल और बहु-आरोही खुराक (एसएडी और एमएडी) दोनों समूहों से चरण 1 ए डेटा की रिपोर्ट करने के लिए ट्रैक पर बनी हुई है।
- डीएमडी रोगियों में परीक्षण का चरण 1बी भाग 2025 की पहली तिमाही के दौरान आनुवंशिक रूप से पुष्टि किए गए डीएमडी वाले 10 वयस्क स्वयंसेवकों को नामांकित करने के इरादे से चल रहा है।
- चरण 2 IND फाइलिंग 2025 की पहली तिमाही के अंत तक प्रस्तुत की जाएगी
SAT-3247 चरण 1 के बारे में
चरण 1 नैदानिक परीक्षण में दो घटक शामिल हैं। पहले घटक में, SAT-3247 की सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक गुणों का आकलन करने के लिए 72 स्वस्थ स्वयंसेवकों को एक अंधे, यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित, चरणबद्ध, समानांतर डिजाइन अध्ययन में नामांकित किया गया है। प्रतिभागियों को पाँच SAD समूहों, चार MAD समूहों और एक खाद्य प्रभाव खुराक समूह में यादृच्छिक किया गया था। दूसरा घटक, परीक्षण का चरण 1b भाग, वर्तमान में चल रहा है। आनुवंशिक रूप से पुष्टि किए गए DMD वाले 10 वयस्क स्वयंसेवकों को रोगियों में सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक गुणों का आकलन करने और संभावित फार्माकोडायनामिक मार्करों का पता लगाने के लिए 28-दिवसीय, ओपन-लेबल, एकल खुराक समूह में नामांकित किया जाएगा।
SAT-3247 क्या है?
SAT-3247 एक स्वामित्व वाली, मौखिक छोटी अणु दवा है जिसे Satellos द्वारा विकसित किया जा रहा है, जो कंकाल की मांसपेशियों को पुनर्जीवित करने के लिए एक नए उपचार के रूप में है जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD या ड्यूचेन) और अन्य अपक्षयी या चोट की स्थिति में खो जाती है। Satellos, SAT-3247 को DMD के लिए एक संभावित उपचार के रूप में आगे बढ़ा रहा है, जो डिस्ट्रोफिन से स्वतंत्र है और एक्सॉन उत्परिवर्तन स्थिति की परवाह किए बिना है।
