ELEVIDYS (डेलांडिस्ट्रोजेन मोक्सेपार्वोवेक-रोकल), ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के रोगियों के लिए एकमात्र स्वीकृत जीन थेरेपी, को Sarepta Therapeutics से सुरक्षा अपडेट प्राप्त हुआ है, जो दुर्लभ बीमारियों के लिए सटीक आनुवंशिक चिकित्सा में अग्रणी है। कंपनी ने गैर-चलने वाले रोगियों में सुरक्षा प्रोफ़ाइल को बेहतर बनाने के लिए उठाए जा रहे कदमों पर भी चर्चा की। तीव्र यकृत विफलता (ALF) के दूसरे प्रलेखित मामले के बाद, जिसके परिणामस्वरूप मृत्यु हुई, ये कदम उठाए गए। अब तक, दोनों ALF घटनाएँ गैर-चलने वाले ड्यूचेन रोगियों की रही हैं। सरेप्टा प्रभावित परिवारों और देखभाल करने वालों के प्रति अपनी हार्दिक संवेदनाएँ भेजता है।
इसके साथ ही, रोश ने आज ELEVIDYS (डेलांडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक) के लिए संशोधित खुराक दिशा-निर्देश भी जारी किए, जो गैर-चलने योग्य ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के रोगियों पर, उम्र की परवाह किए बिना, नैदानिक और व्यावसायिक दोनों संदर्भों में तुरंत प्रभावी होंगे। Elevidys को अब व्यावसायिक स्तर पर गैर-चलने-फिरने में असमर्थ रोगियों को नहीं दिया जाना चाहिए। क्लिनिकल ट्रायल सेटिंग में गैर-चलने-फिरने वाले रोगियों का नामांकन और खुराक तुरंत रोक दी जाएगी, जब तक कि शोध प्रोटोकॉल में अतिरिक्त जोखिम शमन रणनीतियों (जैसे प्रतिरक्षा मॉड्यूलेटरी दवा) को शामिल नहीं किया जाता है। डॉक्टरों, जांचकर्ताओं और स्वास्थ्य अधिकारियों के साथ जानकारी साझा की जाती है ताकि रोगी की देखभाल को तुरंत संशोधित किया जा सके।
सरेप्टा ने जीन थेरेपी उपचार के बाद लीवर फेलियर से मृत्यु का दूसरा मामला रिपोर्ट किया
यह निर्णय गैर-चलने-फिरने वाले रोगियों में घातक तीव्र यकृत विफलता (ALF) के दो मामलों का सावधानीपूर्वक मूल्यांकन किए जाने के बाद लिया गया है। Elevidys और अन्य AAV-मध्यस्थ जीन थेरेपी में जोखिम पाया गया, जिसके कारण गैर-चलने-फिरने वाले DMD रोगियों के लिए लाभ-जोखिम प्रोफ़ाइल का पुनर्मूल्यांकन किया गया। - और पढ़ें: सरेप्टा ने Elevidys जीन थेरेपी उपचार के बाद 16 वर्षीय लड़के की मौत की रिपोर्ट दी –
नए खुराक प्रतिबंधों से किसी भी आयु के चलित डीएमडी रोगियों के उपचार पर कोई प्रभाव नहीं पड़ेगा, तथा चलित रोगी आबादी में लाभ-जोखिम अनुपात सकारात्मक बना हुआ है।
आज तक दुनिया भर में Elevidys से उपचारित कुल लगभग 140 गैर-चलने-फिरने वाले रोगियों में से दो घातक ALF मामले गैर-चलने-फिरने वाले रोगियों में हुए। घातक ALF के पहले मामले के बाद, यूरोपीय विनियामकों ने अनुरोध किया कि रोश और सरेप्टा Elevidys अध्ययनों 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) और 303 (ENVISION अध्ययन 303, NCT05310071) पर अस्थायी नैदानिक रोक लगाएँ। अस्थायी नैदानिक रोक अभी भी प्रभावी हैं। यूरोप के बाहर, ENVISION परीक्षण के लिए खुराक को तुरंत प्रभाव से रोक दिया जाएगा। व्यावसायिक गैर-चलने-फिरने वाले रोगियों की भविष्य की खुराक के लिए भी खुराक प्रतिबंध प्रभावी होंगे।
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