ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए विकसित वैकल्पिक जीन थेरेपी उम्मीदवारों में से एक, आरजीएक्स-202, चरण 3 नैदानिक परीक्षणों के लिए उम्मीदवार प्रतिभागियों से आवेदन स्वीकार करना जारी रखे हुए है।
विषयसूची
REGENXBIO द्वारा RGX-202 की सुरक्षा, सहनीयता और प्रभावशीलता का आकलन करने के लिए चरण 3 नैदानिक परीक्षण किया जा रहा है, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक जीन थेरेपी है। DMD से पीड़ित पुरुषों की मांसपेशियों में अनुपस्थित डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को बदलने के लिए, RGX-202 को एक नया माइक्रोडिस्ट्रोफिन प्रोटीन बनाने के लिए इंजीनियर किया गया है।
आरजीएक्स-202 के चरण 3 अध्ययन के बारे में
यह एक ओपन-लेबल, मल्टी-सेंटर, सिंगल-डोज़ ट्रायल है जिसे AFFINITY DUCHENNE® कहा जाता है। इसका मतलब है कि RGX-202, शोध दवा, विभिन्न अध्ययन स्थानों पर सभी पात्र व्यक्तियों को एक बार दी जाएगी। दो साल के शोध के लिए एक बार अंतःशिरा दवा जलसेक और लगभग 26 क्लिनिक विज़िट की आवश्यकता होती है। RGX-202 के प्रशासन के बाद, विज़िट की आवृत्ति में वृद्धि होगी और धीरे-धीरे कमी आएगी। प्रतिभागियों से आग्रह किया जाएगा कि वे अपने स्वास्थ्य और RGX-202 के प्रभाव को ट्रैक करने के लिए दो साल की अवधि के समापन पर तीन साल के दीर्घकालिक अनुवर्ती अध्ययन के लिए साइन अप करें।
दवा को एक बार अंतःशिरा (नस में) जलसेक के रूप में दिया जाएगा। नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट [NSAA], समयबद्ध कार्य कार्य (खड़े होने का समय [TTStand], 10 मीटर चलने/दौड़ने का समय [TTWR], और 4 सीढ़ियाँ चढ़ने का समय [TTClimb]), सुरक्षा मूल्यांकन, और माइक्रोडिस्ट्रोफ़िन के स्तर को मापने के लिए मांसपेशी बायोप्सी, सभी का उपयोग RGX-202 के प्रभाव का आकलन करने के लिए किया जाएगा। पीबॉडी डेवलपमेंटल मोटर स्केल, थर्ड एडिशन (PDMS-3) और स्ट्राइड वेलोसिटी (SV95C), एक डिजिटल स्वास्थ्य प्रौद्योगिकी मूल्यांकन, चार वर्ष से कम आयु के प्रतिभागियों का मूल्यांकन करने के लिए उपयोग किया जाएगा।
आरजीएक्स-202 चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण – NCT05693142 –
यह एक बहुकेन्द्रीय, ओपन-लेबल खुराक मूल्यांकन नैदानिक अध्ययन है, जो ड्यूचेन से पीड़ित प्रतिभागियों में RGX-202 की एक बार की अंतःशिरा (IV) खुराक की सुरक्षा, सहनीयता और नैदानिक प्रभावकारिता का आकलन करता है।
अध्ययन प्रारंभ (अनुमानित): 2023-01-04
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2026-02
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2028-08
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 65
स्थानों: संयुक्त राज्य अमेरिका, कनाडा.
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 1 वर्ष और उससे अधिक (बच्चा, वयस्क, वृद्ध वयस्क)
आरजीएक्स-202 चरण 3 भागीदारी मानदंड
पात्र होने के लिए लोगों को समावेशन आवश्यकताओं को पूरा करना होगा। यदि किसी व्यक्ति को कोई अन्य बीमारी है या वह ऐसे उपचार से गुजर रहा है जो उसे जीन थेरेपी प्राप्त करने से रोक सकता है, तो वह भाग लेने में सक्षम नहीं हो सकता है। समावेशन और बहिष्करण मानदंडों का पूरा सेट इस अध्ययन लिंक पर क्लिक करके पाया जा सकता है - एनसीटी05693142 - योग्य प्रतिभागियों और देखभाल करने वालों के लिए यात्रा सहायता की पेशकश की जाती है।
मैं Regenxbio से कैसे संपर्क कर सकता हूं?
कृपया अध्ययन के बारे में अधिक जानकारी के लिए या भागीदारी के बारे में पूछताछ करने के लिए रोगी नेविगेटर से संपर्क करें, REGENXBIO रोगी वकालत टीम को [email protected] पर ईमेल करें, या परीक्षण वेबसाइट (www.regenxbiodmdtrials.com) पर जाएं।
और अधिक जानें: आरजीएक्स-202 एफिनिटी ड्यूचेन® ट्रायल चरण 1/2 का परिणाम
