यह डिस्ट्रोफिन जीन सुधार दृष्टिकोण जिसमें मांसपेशी उपग्रह स्टेम कोशिकाओं को संपादित करना शामिल है, संभावित रूप से सिंथेटिक दृष्टिकोणों की तुलना में स्थायित्व और कार्यात्मक परिणामों को बढ़ाता है। चूंकि DMD के 60% तक के मामले एक्सॉन 45 और 55 के बीच दोषों के कारण होते हैं, इसलिए यह दृष्टिकोण एक्सॉन स्किपर्स की तुलना में DMD के अधिकांश रोगियों के लिए अधिक व्यापक रूप से लागू होता है।
अध्ययन के प्रमुख निष्कर्ष इस प्रकार हैं:
- कार्यात्मक डिस्ट्रोफ़िन प्रोटीन उत्पादन: PBGENE-DMD ने हृदय, डायाफ्राम और कंकाल की मांसपेशियों सहित अनेक मांसपेशियों में कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन की शरीर की क्षमता को बहाल किया, जिससे चिकित्सीय लाभ मिलने की उम्मीद थी।
- बढ़ी हुई मांसपेशी लचीलापन: उपचारित चूहों में, उपचारित रोगग्रस्त चूहों की तुलना में विलक्षण चोट के प्रति प्रतिरोध में 66% सुधार देखा गया, जो कि बढ़ी हुई मांसपेशी तन्यकता का सूचक है।
- दीर्घकालिक कार्यात्मक सुधार: PBGENE-DMD से उपचारित चूहों में अधिकतम बल निर्गत (MFO), जो कि एक महत्वपूर्ण कार्यात्मक मीट्रिक है, स्वस्थ नियंत्रण चूहों में MFO के 93% तक पहुंच गया, जबकि PBGENE-DMD उपचारित चूहों में 3 से 6 महीने के बीच सुधार देखा गया।
- टिकाऊ परिणाम: PBGENE-DMD-संपादित डिस्ट्रोफिन mRNA प्रतिलेख को PAX7+ कोशिकाओं में पाया गया, जो मांसपेशी उपग्रह स्टेम कोशिकाओं के लिए एक मार्कर है, जो मानक जीन थेरेपी दृष्टिकोणों की तुलना में टिकाऊ चिकित्सीय प्रभावों की क्षमता का सुझाव देता है।
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