ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी रोग के लिए विकसित Elevidys जीन थेरेपी के अनुप्रयोग में सबसे बड़ी बाधाओं में से एक उच्च एंटी-एएवी एंटीबॉडी हैं। Hansa Biopharma ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए जीन थेरेपी के प्रशासन से पहले इम्लिफाइडेज़ के साथ उपचार से प्राप्त सहायक डेटा की घोषणा की है। तीन रोगियों में इम्लिफाइडेज़ थेरेपी के बाद, पहले से मौजूद एंटी-एएवी एंटीबॉडी 1:400 टिटर से कम हो गए, जिससे ELEVIDYS के साथ उपचार संभव हो गया।
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Hansa Biopharma ने SRP-9001-104 परीक्षण में सरेप्टा के ELEVIDYS (डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक-रोकल) प्राप्त करने से पहले हंसा के इमलीफिडेज के साथ इलाज किए गए ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के तीन रोगियों के शीर्ष परिणामों की घोषणा की।
Hansa Biopharma ने इम्लिफाइडेज़ से उत्साहजनक परिणाम बताए
इम्लिफाइडेज़ की एक खुराक के बाद, तीन रोगियों में IgG एंटीबॉडीज़ में तेज़ी से कमी देखी गई, जो कि आधार रेखा से ≥95% कम थी। इसके अलावा, इन तीन रोगियों में पहले से मौजूद एंटी-AAV एंटीबॉडीज़ 1:400 के स्तर से भी कम हो गईं, जिससे ELEVIDYS से उपचार संभव हो पाया।
इम्लिफाइडेज़ का सुरक्षा प्रोफ़ाइल पिछले अनुभव के अनुरूप था और परीक्षण ने कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं दिया। जीन थेरेपी दिए जाने के बारह हफ़्ते बाद, परीक्षण में शामिल मरीज़ों में AAV-मध्यस्थ ट्रांसडक्शन और माइक्रो-डिस्ट्रोफ़िन की अभिव्यक्ति के प्रमाण मिले, हालाँकि यह स्तर ELEVIDYS के साथ अन्य परीक्षणों में देखे गए स्तरों से कम था। इन परिणामों के आधार पर, हंसा और सरेप्टा कार्यक्रम के लिए उपयुक्त अगले कदमों पर चर्चा करेंगे।
जीन थेरेपी में इम्लीफिडेज क्या करता है?
इम्लीफिडेज का वर्तमान में उच्च अपूर्ण आवश्यकता वाले क्षेत्रों में जीन थेरेपी के पूर्व-उपचार के रूप में मूल्यांकन किया जा रहा है। कई जीन थेरेपी एडेनो एसोसिएटेड वायरस (एएवी) वेक्टर के उपयोग पर आधारित हैं। कुछ रोगियों में, प्रतिरक्षा प्रणाली में एंटीबॉडी होते हैं जो जीन थेरेपी उपचार के प्रभाव को कम करते हैं और इसकी सफलता में बाधा डालते हैं। एएवी-आधारित जीन थेरेपी से पहले इम्लिफाइडेज़ के साथ पूर्व-उपचार एंटीबॉडी को निष्क्रिय करने की क्षमता रखता है और इस प्रकार एएवी-आधारित जीन थेरेपी के प्रति पहले से मौजूद एंटीबॉडी वाले रोगियों में जीन थेरेपी को सक्षम बनाता है। वर्तमान में, यह अनुमान लगाया गया है कि एनएबी औसतन 3 में से 1 व्यक्ति को जीन थेरेपी उपचारों से लाभान्वित होने से रोकते हैं।
एसआरपी-9001-104 क्लिनिकल परीक्षण क्या है?
एसआरपी-9001-104, चार से नौ वर्ष की आयु के डीएमडी से पीड़ित, तथा पहले से ही एलीविडिस के प्रति एंटीबॉडी वाले चल-फिर सकने वाले पुरुष रोगियों पर किया गया एक ओपन-लेबल परीक्षण है। अधिकतम छह रोगियों का इलाज इम्लिफाइडेज़ और उसके बाद एलेविडीज़ से किया जाएगा। परीक्षण में शामिल सभी रोगी वर्तमान में एलेविडीज़ प्राप्त करने के लिए अयोग्य हैं क्योंकि उनमें एएवीआरएच74 को लक्षित करने वाले एंटीबॉडी मौजूद हैं, जो कि सारप्टा के जीन थेरेपी उपचार में प्रयुक्त वेक्टर है।
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