Generium एक रूसी नवीन जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जिसे प्रगतिशील ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार के लिए जीएनआर-097 जीन थेरेपी दवा के नैदानिक परीक्षण के लिए अनुमोदन प्राप्त हुआ है।
बहुकेंद्रीय, एकल-अंधा, यादृच्छिक प्लेसीबो-नियंत्रित परीक्षण में प्रगतिशील ड्यूशेन पेशी अपविकास से पीड़ित बाल रोगियों को जीन थेरेपी दवा का एकल अंतःशिरा प्रशासन शामिल है। इस चरण 1/2 अध्ययन का उद्देश्य GNR-097 दवा की सहनशीलता, सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करना है।
GNR-097 ड्यूचेन जीन थेरेपी
जीएनआर-097 सीरोटाइप 9 का एक पुनः संयोजक एडेनो-संबद्ध वायरल वेक्टर है, जो एक कटे हुए डिस्ट्रोफिन जीन को एनकोड करता है।
जेनेरियम के सीईओ डेनियल टैल्यांस्की:
"जीन थेरेपी वैश्विक फार्मास्यूटिकल्स और चिकित्सा विज्ञान का सबसे नया और सबसे क्रांतिकारी क्षेत्र है। रूसी वैज्ञानिकों की अद्वितीय विशेषज्ञता ने माइक्रोडिस्ट्रोफिन जीन को एन्कोड करने वाले एक पुनः संयोजक एडेनो-संबद्ध वायरल वेक्टर के विकास को संभव बनाया है। अब हम इस मूल दवा के नैदानिक परीक्षण शुरू कर रहे हैं, जिसमें अपार संभावनाएं हैं।"
जीएनआर-097 जीन थेरेपी का नैदानिक परीक्षण
इस अभिनव दवा का परीक्षण अंतरराष्ट्रीय है और इसे रूसी संघ और बेलारूस गणराज्य में आयोजित किया जाएगा। रूस में, यह अध्ययन पाँच चिकित्सा केंद्रों में होगा: शिक्षाविद यू.ई. वेल्टिशचेव के नाम पर बाल चिकित्सा एवं बाल शल्य चिकित्सा अनुसंधान नैदानिक संस्थान, पिरोगोव रूसी राष्ट्रीय अनुसंधान चिकित्सा विश्वविद्यालय, सेंट पीटर्सबर्ग राज्य बाल चिकित्सा विश्वविद्यालय, येकातेरिनबर्ग स्थित क्षेत्रीय बाल चिकित्सा नैदानिक अस्पताल और बच्चों के स्वास्थ्य के लिए राष्ट्रीय चिकित्सा अनुसंधान केंद्र। बेलारूस में, यह परीक्षण रिपब्लिकन वैज्ञानिक एवं व्यावहारिक केंद्र "माँ और बच्चे" में किया जाएगा।
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