सुरक्षा, प्रभावकारिता और फार्माकोडायनामिक परिणाम क्षणिक प्रतिरक्षा रोगनिरोधी उपचार से जुड़े GNT0004 की अच्छी सहनशीलता दिखाते हैं, साथ ही माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति, CPK कमी और नैदानिक मानदंड (NSAA, समयबद्ध परीक्षण) के संदर्भ में प्रभावकारिता डेटा भी दिखाते हैं। प्रभावी खुराक पर इलाज किए गए मरीजों में मोटर कार्यों में लंबे समय तक सुधार या स्थिरीकरण और क्रिएटिन किनेज (CPK) के स्तर में महत्वपूर्ण लगातार कमी देखी गई, जो मांसपेशियों की क्षति का एक प्रमुख संकेतक है।
GNT0004 क्लिनिकल परीक्षण के मुख्य परिणाम
- GNT0004 उत्पाद 2 वर्षों तक प्रभावी खुराक पर उपचारित रोगियों में मोटर कार्यों के स्थिरीकरण के साथ अपनी नैदानिक प्रभावकारिता की पुष्टि करता है।
- प्रभावी खुराक पर उपचारित 3 रोगियों में 18 महीनों में 75% से अधिक की औसत कमी के साथ, मांसपेशियों की क्षति के बायोमार्कर, क्रिएटिन फॉस्फोकाइनेज (CPK) के स्तर में निरंतर महत्वपूर्ण कमी देखी गई।
- यूरोप और संयुक्त राज्य अमेरिका में निर्णायक चरण की योजना 2025 के मध्य में बनाई गई है।
उपचार के एक वर्ष बाद, प्रभावी खुराक पर उपचारित तीन रोगियों की तुलना, आयु के आधार पर मिलान किए गए और समान केंद्रों और समान चिकित्सकों द्वारा 34 अनुपचारित रोगियों के समूह के साथ की गई, जिसमें उपचारित और अनुपचारित रोगियों के बीच अंतर्राष्ट्रीय स्तर पर मान्यता प्राप्त नैदानिक मूल्यांकन पैमाने NSAA का उपयोग करके प्राप्त स्कोर में +4.7 अंकों का अंतर दिखाया गया।
उपचार के 24 महीने बाद, प्रमुख अवलोकन इस प्रकार हैं:
- प्रभावी खुराक पर उपचारित 3 में से 2 मरीज़ जो उपचार के 2 साल बाद तक पहुँचे, उनके लिए परीक्षण ने NSAA पैमाने द्वारा मापी गई मोटर कार्यों में स्थिरता दिखाई, जबकि समानांतर प्राकृतिक इतिहास अध्ययन से अनुपचारित रोगियों ने NSAA में निरंतर और महत्वपूर्ण औसत गिरावट दिखाई। एक उपचारित रोगी के लिए, देखा गया सुधार 12 महीनों में 34 के अधिकतम स्कोर तक पहुँचने की अनुमति देता है, जिसकी पुष्टि उपचार के 24 महीने बाद हुई।
- औसतन 50% और 87% के बीच CPK कमी का स्थिरीकरण: उपचार के 18 महीने बाद >75% (प्रभावी खुराक पर इलाज किए गए 3 रोगियों से डेटा), और लगातार (इस खुराक पर इलाज किए गए पहले दो रोगियों के लिए 24 महीने तक का अनुवर्ती)।
- इंजेक्शन के दो वर्ष बाद जीन थेरेपी दवा की आश्वस्त करने वाली सुरक्षा प्रोफ़ाइल की पुष्टि हो जाती है, तथा चयनित खुराक पर कोई गंभीर प्रतिकूल प्रभाव नहीं पड़ता है, जो कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए विकासाधीन अन्य जीन थेरेपी उत्पादों के लिए प्रयुक्त की गई सुरक्षा प्रोफ़ाइल से काफी कम है।
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